Romiplostim(罗米司亭)是一种TPO-RA,适用于皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术疗效不佳的ITP成人和≥1岁ITP≥6个月的儿童。在1/2期和3期研究中,在ITP病程≥6个月的儿童中,罗米司亭优于安慰剂,并导致急救药物使用减少和出血减少。在长期研究中,观察到稳定的血小板反应,未发现新的安全性信号。
尽管血小板反应良好,但大部分患者需要持续接受TPO-RA治疗以维持疗效。但一些临床研究表明TPO-RA治疗中断或停止,患者仍能获得持续缓解。一项汇总分析显示,≤1年ITP患者(n=277)和>1年ITP患者(n=634)的无治疗缓解(TFR)率分别为16%和6%,远高于初始回顾性分析结果。此外,有研究者认为罗普司亭具有额外免疫调节活性,并推测其可能影响ITP患者的免疫调节。
ITP儿童长期使用罗米司亭是有效的,并且具有良好的总体安全性特征,证实了既往研究显示罗米司亭是ITP≥6个月儿童的有效治疗。
总的来说,203例患儿(中位年龄,10.0岁)接受了≥1剂的罗米司亭,中位治疗持续时间约为3年,中位平均每周剂量为6.9μg/kg。95例(46.8%)停药(缺乏疗效,n=43[21.2%])。在前6个月内达到血小板缓解的中位(IQR)时间为50.0%(16.7%~83.3%),在整个36个月治疗期间增加至78.2%(26.7%~90.4%)。11例患者(5.4%)获得持续应答(连续计数≥50×109/L,未使用ITP药物≥24周)。
罗米司亭/Nplate(romiplostim)可与其他医学ITP疗法一起使用,如皮质类固醇、达那唑、硫唑嘌呤、静脉注射免疫球蛋白(IVIG)和抗-D免疫球蛋白。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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