司美替尼（Selumetinib，商品名:Koselugo）是阿利斯康和默沙东联合研发的一种口服的选择性MEK抑制剂，可使失调的信号通路恢复正常，抑制肿瘤生长，进而缓解病情，适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）与无法手术的盆状神经纤维瘤。2020年4月10日,司美替尼被美国FDA批准成为首个治疗NF1和PN儿童患者的口服药物。

　　司美替尼（Selumetinib）是一种MEK1/2抑制剂，为针对RAS-RAF-MEK-ERK（MAPK）通路下游效应蛋白MEK的抑制剂，可以针对多种携带该通路基因突变的肿瘤类型。回顾NF1的发病机制，nf1基因突变引起神经纤维蛋白失活或表达下调，作为RAS的负调节因子，神经纤维蛋白异常导致RAS系统过度激活，最终发生肿瘤。MEK抑制剂能够降低RAS调节的RAF-MEK-ERK通路活性，从而抑制肿瘤生长，已在NF1的临床前模型中取得疗效。

　　2020年《新英格兰医学杂志》上发布了关于司美替尼治疗无法手术的NF1相关PNs的临床研究结果。这是一项Ⅱ期、单臂非随机、开放性标签试验，共纳入50名2~18岁NF1相关PNs且无法进行手术切除的患者，研究结果显示，以28天为周期，连续口服25mg/m2 Q12h的司美替尼后，70%（35/50）的患儿达到了经证实的部分缓解，56%（28/50）达到了持久缓解；随访3年，患儿的无进展生存率为84%。

　　司美替尼最常见的不良反应是胃肠道症状（恶心、呕吐或腹泻）、无症状性肌酸磷酸激酶水平升高、痤疮样皮疹和甲沟炎，未发现不可逆或累积的毒性作用，总体安全性可控。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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