西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒,也称为Fyarro或Nab-sirolimus,是一种利用纳米技术将西罗莫司(sirolimus)与白蛋白结合形成的药物传递系统。这种纳米颗粒具有高度的靶向性和生物相容性,能够有效地将药物传递到病变部位,提高药物的疗效并降低副作用。用于治疗不可切除的局部晚期或转移性恶性血管周围上皮样细胞肿瘤(malignant,PEComa)成年患者。
西罗莫司(sirolimus)又称为雷帕霉素(rapamycin),是一种常用的特异性mTOR抑制剂,临床上主要用于器官移植(例如肾移植)的患者,用于抑制人体免疫系统功能,避免因器官移植出现排斥反应。西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒(研发代码ABI-009)是一款将西罗莫司与白蛋白结合制成的纳米颗粒。与目前的mTOR抑制剂相比,它具有更优越的药代动力学特性、更广的治疗窗口、更高的肿瘤组织药物暴露量、更强的靶细胞抑制作用以及更良好的安全性等多重优点。西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒具有抑制mTOR的功能,其独特的剂型,使其比已经上市的多款mTOR抑制剂靶向性更强、安全性更好。
血管周围上皮样细胞肿瘤(Perivascular epithelioid cell tumor,PEComa)是一种由mTOR激活驱动的超罕见软组织肉瘤亚型,PEComas已被证明经常在TSC1和/或TSC2基因中含有突变,导致mTOR通路的激活,它们通常发生在患有结节性硬化症(tuberous sclerosis)的儿童身上,主要形成于胃、肠、肺、女性生殖器官和泌尿生殖器官的软组织上,大多数为良性。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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