美国食品和药品管理局（FDA）正式批准诺华的Tafinlar（dabrafenib）与迈吉宁/曲美替尼（trametinib）联合用于治疗1岁及以上需要全身治疗的BRAF V600E突变的低级别胶质瘤（LGG）儿童患者。FDA还批准了Tafinlar和迈吉宁/曲美替尼的液体制剂，标志着首次开发出一种BRAF/MEK抑制剂用于小至一岁的患者。这些批准使得Tafinlar+迈吉宁/曲美替尼成为首个获批用于治疗BRAF V600E LGG儿童患者的联合靶向疗法。

　　此前，Tafinlar+迈吉宁/曲美替尼已获批用于多种BRAF V600实体瘤，包括黑色素瘤、甲状腺癌和肺癌。Tafinlar+迈吉宁/曲美替尼组合可能通过阻断与BRAF和MEK激酶相关的信号来减缓肿瘤生长，而这些信号与各种类型癌症的生长有关。

　　LGG是最常见的小儿脑癌。BRAF V600突变存在于15-20%的儿童LGG中，并且与不良的生存结局和对化疗反应较差相关。BRAF突变已被确定为多种实体瘤中癌症生长的驱动因素，并且通常治疗选择有限。

　　FDA批准Tafinlar+迈吉宁/曲美替尼是基于2/3期TADPOLE试验（NCT02684058）的结果，该试验显示，随机接受Tafinlar+迈吉宁/曲美替尼的患者在总缓解率（ORR）方面有统计学显著改善，达到47%（CI:35-59%），而随机接受化疗的患者的总缓解率（ORR）为11%（CI:3-25%）。中位随访18.9个月，Tafinlar+迈吉宁/曲美替尼组中位无进展生存期（PFS）为20.1个月（CI:12.8个月-不可估计），而化疗组为7.4个月（CI:3.6-11.8个月，HR=0.31[CI:0.17-0.55][p<0.001]）。

　　此研究中观察到的Tafinlar+迈吉宁/曲美替尼的安全性与其他已批准适应症的已知安全性一致。最常见的不良反应（>=15%）为发热（68%）、皮疹（51%）、头痛（47%）、呕吐（34%）、肌肉骨骼疼痛（34%），疲劳（33%）、腹泻（29%）、皮肤干燥（26%）、恶心（25%）、出血（25%），腹痛（25%）和痤疮样皮炎（22%），头晕（15%），上呼吸道感染（15%）和体重增加（15%）。

　　Tafinlar+迈吉宁/曲美替尼组合可能有助于通过阻断与各种类型癌症生长相关的BRAF和MEK激酶相关的信号来减缓肿瘤生长。此次FDA批准是Tafinlar+迈吉宁/曲美替尼的第六次批准，该药物适用于多种BRAF V600实体肿瘤，包括黑色素瘤、甲状腺癌和肺癌。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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