PACE临床试验5年随访数据显示，Iclusig（普纳替尼，帕纳替尼）可作为对达沙替尼或尼罗替尼耐药或不耐受，以及因出现BCR-ABL1T315I耐药的慢性粒细胞白血病（CML）和费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）患者的有效治疗手段。急性淋巴白血病（急性淋巴细胞白血病）的患者服用普钠替尼有作用，能够延长患者的生存期，起到较好的治疗作用。

　　普纳替尼（Ponatinib/Ponatip）是一种新型的抗癌药物，属于酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类。它被开发用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）。普纳替尼能够抑制多种激酶，包括BCR-ABL、Src家族激酶和FLT3等，从而阻止肿瘤细胞的生长和扩散。

　　普纳替尼的研发背景是基于对BCR-ABL融合基因的深入了解。BCR-ABL融合基因是由染色体易位产生的，会导致慢性粒细胞白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的发病。BCR-ABL融合基因编码的蛋白具有酪氨酸激酶活性，能够持续激活下游信号通路，导致细胞恶性转化。因此，开发能够抑制BCR-ABL融合基因的药物成为了治疗这些疾病的关键。

　　一项普纳替尼治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病（Ph+ALL）的研究中显示，普纳替尼治疗组在CR时获得更高的CCR率和MCR率，普纳替尼组3年EFS为69%，达沙替尼组3年EFS率为46%，3年OS率分别为83%和56%，研究提示普纳替尼联合化疗治疗Ph+ALL可能获得更好的治疗反应及更远的长期生存。

　　在临床试验中，普纳替尼显示出对多种BCR-ABL突变的有效性，包括T315I突变，这是一种对其他TKI药物耐药的突变。因此，普纳替尼被视为一种突破性的药物，为那些对现有治疗药物耐药的患者提供了新的治疗选择。

　　然而，普纳替尼并非没有副作用。常见的副作用包括心血管事件、血液学异常、消化系统异常和皮肤反应等。心血管事件是普纳替尼最常见且严重的副作用之一，包括心梗、中风和心力衰竭等。因此，在使用普纳替尼时需要密切监测患者的心血管状况。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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