系统性肥大细胞增多症（Systemic Mastocytosis，SM）是一种罕见的异质性肿瘤，其主要特征是异常肥大细胞在一个或多个组织器官中浸润。这种疾病可引起多器官功能障碍，常见的受累部位包括骨髓、皮肤、脾脏、淋巴结、肝脏和（或）单核-巨噬细胞系统。根据疾病的严重程度和受累器官的不同，SM可分为多种亚型，其中侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）和伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的系统性肥大细胞增多症（统称为AdvSM）尤为严重。

　　雷德帕斯（Midostaurin），也被称为米哚妥林，是一种口服的多激酶抑制剂，主要用于治疗包括ASM和AdvSM在内的多种血液疾病。该药物通过抑制包括Flt3在内的多种调控细胞生长的关键激酶，进而干扰患者体内癌细胞生长与增殖。

　　雷德帕斯在治疗系统性肥大细胞增多症方面的疗效已得到多项研究的验证。根据发表在《新英格兰医学杂志》上的试验结果，雷德帕斯可抑制推动肥大细胞增多症疾病进展的KIT D816V突变。试验数据显示，雷德帕斯组患者的总体响应率为60%，其中45%的患者出现了至少一个肥大相关性器官损害的完全消退。此外，雷德帕斯组患者的中位总生存期为28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月。这些数据表明，雷德帕斯在治疗系统性肥大细胞增多症方面具有显著的疗效。

　　然而，雷德帕斯也存在一些不良反应。最常见的不良反应是低级别的恶心、呕吐和腹泻。此外，还有部分患者因药物毒性而减小了剂量，但其中一部分患者后来能够再次将剂量增加至试验开始时的水平。其他不良反应还包括发热性中性粒细胞减少症、粘膜炎、头痛、瘀斑、肌肉骨骼疼痛、鼻出血等。因此，在使用雷德帕斯时，需要密切监测患者的反应，并适时调整治疗方案。

　　除了治疗系统性肥大细胞增多症外，雷德帕斯还被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗新诊断为FLT3基因突变的急性髓系白血病（AML）成年患者。这使得雷德帕斯成为了一种具有广泛应用前景的靶向治疗药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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