艾曲泊帕(Eltrombopag),也被称为艾曲波帕,是一种创新的非肽类血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)。自2008年首次获得批准用于治疗成人慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)以来,它已成为众多患者的新希望。艾曲泊帕由英国葛兰素史克公司研发,并于2008年11月获得美国FDA批准在美国上市,2017年12月在国内获批上市,且已被全球100多个国家批准用于治疗ITP患者的血小板减少症。
慢性特发性血小板减少性紫癜(ITP)是一种自身免疫性疾病,患者的免疫系统错误地攻击并破坏血小板,导致血小板计数低下,增加出血风险。传统的治疗方法包括糖皮质激素类药物、免疫球蛋白以及脾切除,但部分患者对这些治疗反应不佳或无效。艾曲泊帕的出现,为这些患者提供了新的治疗选择。
艾曲泊帕的主要作用机制是通过激活血小板和巨核细胞中的TPO受体,刺激骨髓中的巨核细胞增生和分化,从而增加血小板的生成。临床试验显示,约80%的患者在接受艾曲泊帕治疗后的第一周内便可见到血小板计数的显著提升,且疗效持久稳定。这种快速且有效的血小板提升,对于减少或防止出血症状具有重要意义。
艾曲泊帕不仅在治疗ITP方面表现出色,还已被批准用于慢性丙型肝炎(CHC)患者血小板减少症的治疗,以便启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法。此外,艾曲泊帕的适应症还在不断扩展,例如,在2022年4月,诺华(中国)的艾曲泊帕乙醇胺片(瑞弗兰)获得了国家药品监督管理局的批准,用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的6-11岁儿童慢性免疫性(特发性)血小板减少症的治疗,成为目前国内唯一用于治疗儿童ITP的TPO-RA药物。
然而,艾曲泊帕的使用也需要注意一些潜在的风险。长期使用艾曲泊帕可能会增加血栓形成、骨髓纤维化、实体瘤等严重疾病的风险。此外,艾曲泊帕还可能引起肝毒性,导致血清中转氨酶水平和胆红素增加。因此,在使用艾曲泊帕前,必须对患者进行肝功能检测,并在治疗期间定期监测肝功能。同时,艾曲泊帕与某些药物(如免疫抑制剂、非甾体抗炎药等)合用时可能增加出血风险,因此应谨慎评估风险与效益。
在使用艾曲泊帕时,还需要注意药物的相互作用和用药方法。艾曲泊帕应空腹服用(餐前间隔1小时或餐后间隔2小时),并避免与抗酸药、乳制品或含有多价阳离子(如铝、钙、铁、镁、硒和锌)的矿物质补充剂同时使用。此外,艾曲泊帕的剂量应根据患者的血小板计数反应进行个体化调整,以达到并维持血小板计数在安全水平。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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