艾曲波帕（Eltrombopag），商品名为Promacta或瑞弗兰，是一种由英国葛兰素史克（GSK）公司研发的小分子非肽类血小板生成素受体（TPO-R）激动剂。自2008年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准以来，它已在全球100多个国家上市，用于治疗多种血液疾病，特别是在重型再生障碍性贫血（SAA）的治疗中展现了显著疗效。

　　重型再生障碍性贫血简介

　　重型再生障碍性贫血是一种由多种原因引起的骨髓造血功能衰竭性疾病，其特征是骨髓发育障碍及全血细胞减少，导致患者出现严重的贫血、出血和感染症状。该病起病急、进展迅速，病情危重，年发病率约为1.4-1.7/100万。尽管标准免疫抑制治疗方案可以使60%-70%的重型/极重型AA患者获得部分或完全血液学缓解，但仍有30%-40%的患者未能脱离感染、出血风险，存在血制品输注依赖。

　　艾曲波帕的作用机制

　　艾曲波帕通过激活血小板生成素受体（TPO-R），促使骨髓中的造血干细胞生成血小板，并保护血小板避免被过早破坏。这一过程能够显著提升患者的血小板计数，减少或防止出血，并改善患者的造血功能。

　　艾曲波帕在重型再生障碍性贫血中的应用

　　艾曲波帕在治疗重型再生障碍性贫血中的应用得到了广泛认可。2014年，FDA批准艾曲波帕作为重度再生障碍性贫血的一种治疗方法。一项Ⅱ期研究显示，对于免疫抑制剂治疗无效的难治性再生障碍性贫血患者，艾曲波帕治疗12周后，44%的患者至少有一系血细胞计数得到改善，且不良反应较小。其中，9例患者不再需要输注血小板，6例患者血红蛋白水平较前改善，9例患者中性粒细胞计数增加。

　　在中国，艾曲波帕也于2023年2月27日获得国家药监局批准，用于治疗既往对免疫抑制治疗缓解不充分的重型再生障碍性贫血患者。这一批准为国内重型再障患者提供了新的治疗选择，有望改善他们的生活质量。

　　艾曲波帕的副作用与注意事项

　　尽管艾曲波帕在治疗重型再生障碍性贫血中表现出色，但它也具有一定的副作用。常见的副作用包括头疼、皮肤瘙痒、腹泻、食欲减退、失眠等。此外，艾曲波帕还可能对肝功能造成一定的损害，因此在用药前必须进行肝功能检查，并在用药期间定期检查肝功能。

　　艾曲波帕并不能根治重型再生障碍性贫血，而是用于提升患者的血小板计数，减少出血风险。因此，患者需要长期服用药物，并在医生的指导下进行剂量调整。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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