吉列替尼/吉瑞替尼（GILTERITINIB），作为一种新型、高度选择性的口服FLT3抑制剂，在白血病的治疗中崭露头角，为众多患者带来了新的治疗希望。该药物不仅能够有效抑制FLT3突变亚型（ITD和TKD）的活性，还表现出对酪氨酸激酶AXL活性的抑制作用，这对于克服FLT3抑制剂耐药问题具有重要意义。

　　吉列替尼的临床表现令人瞩目。在多项临床研究中，吉列替尼作为单药疗法，展现出了显著的疗效。在I-II期研究中，吉列替尼每天至少80mg的剂量，使得41%的患有复发或难治性FLT3突变急性髓细胞白血病（AML）患者达到了复合完全缓解（CR/CRh）。进一步的研究建议，起始剂量提高至120mg/天，以优化治疗效果。

　　在ADMIRAL这项关键的临床研究中，吉列替尼的疗效得到了进一步验证。数据显示，吉列替尼治疗组的CR/CRh率为21%，中位缓解持续时间（DOR）为4.6个月。更重要的是，吉列替尼治疗组的中位总生存期（OS）为9.3个月，显著长于接受挽救性化疗的患者的OS（5.6个月）。此外，吉列替尼治疗组的一年生存率为37.1%，而挽救性化疗组仅为16.7%。这些数据充分说明了吉列替尼在治疗复发或难治性FLT3突变AML患者中的显著疗效。

　　吉列替尼的疗效不仅体现在生存期的延长上，还体现在患者生活质量的改善上。在基线期后56天，吉列替尼治疗组从依赖输血向不依赖输血的转化率为31.1%，这对于提高患者的生活质量和减少输血相关风险具有重要意义。

　　然而，吉列替尼并非没有副作用。常见的副作用包括疲劳、恶心、食欲下降、发热和骨髓抑制（如贫血和白细胞减少）等。这些副作用通常是可管理的，但患者在接受治疗期间需要进行密切的监测和管理。此外，吉列替尼还可能引发一些严重的药物相关不良事件，如肺炎、大肠穿孔和败血性休克等，尽管这些事件的发生概率相对较低。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：吉列替尼/吉瑞替尼(GILTERITINIB)具有稳定的安全性？

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