迈凡妥/玛伐凯泰（CAMZYOS，通用名：Mavacamten），作为全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂，为肥厚型心肌病（HCM）的治疗带来了革命性的改变。这种创新药物以其独特的作用机制和显著的治疗效果，成为了肥厚型心肌病患者的新希望。

　　肥厚型心肌病是一种以心肌肥厚为主要特征的心脏疾病，其病因复杂，可能与遗传、基因突变等多种因素有关。患者常表现为心脏功能异常、呼吸困难、胸痛等症状，生活质量受到严重影响。长期以来，医学界一直在寻求有效的治疗方法，以改善患者的生活质量并降低并发症的风险。迈凡妥/玛伐凯泰的问世，无疑为这一领域带来了重大的突破。

　　迈凡妥/玛伐凯泰是一种选择性、可逆的心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂。其独特的作用机制在于通过减少肌球蛋白与肌动蛋白的结合，从而减少横桥的形成。这些横桥是导致肌肉收缩的关键，通过抑制其形成，迈凡妥/玛伐凯泰能够减少心室流出道（LVOT）梗阻，改善左心室充盈压力，并降低心肌壁应力，从而显著改善心脏功能。

　　在多项人体研究中，迈凡妥/玛伐凯泰展现了卓越的治疗效果。例如，在PIONEER-HCM试验中，使用迈凡妥的患者在运动后的LVOT梯度显著降低，从基线的103 mmHg降至12周时的19 mmHg，平均变化为-89.5 mmHg，显示出显著的疗效。同时，患者的峰值氧耗量（pVO2）也显著增加，静息和Valsalva测试后的LVOT梯度也均有显著改善。

　　在另一项三期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的平行组试验EXPLORER-HCM中，迈凡妥/玛伐凯泰的疗效得到了进一步验证。该试验共纳入了251名成人肥厚型心肌病患者，结果显示，迈凡妥组中有37%的患者达到了主要终点，而安慰剂组仅为17%。迈凡妥组在所有次要终点上也表现出更大的改善，包括运动后LVOT梯度的显著降低、pVO2的增加、KCCQ评分和NYHA级别的显著改善。这些结果充分证明了迈凡妥/玛伐凯泰在肥厚型心肌病患者中的有效性和安全性。

　　除了显著的疗效外，迈凡妥/玛伐凯泰还具有起效迅速、持续时间长等特点。这使得患者能够在较短的时间内感受到明显的治疗效果，从而提高了他们的生活质量和运动能力。对于一些需要隔膜切除治疗的高风险患者，迈凡妥/玛伐凯泰的应用能够减少手术需求，降低了手术风险。

　　然而，任何药物都存在一定的风险。迈凡妥/玛伐凯泰在使用过程中也需要严格遵循医生的建议，定期进行心脏功能检查，以确保药物的安全性和有效性。特别是对于一些特定患者群体，如左心室射血分数（LVEF）较低的患者，需要谨慎确定剂量，避免心力衰竭的发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)能够显著改善患者的心功能和生活质量？

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