肝窦阻塞综合征（HSOS），也称为肝小静脉闭塞症（VOD），是一种造血干细胞移植（HSCT）后的早期并发症，以肝肿大、黄疸、腹水为主要表现。该病可能伴有多器官功能衰竭，且发病率和病死率较高，对患者的生命构成严重威胁。去纤苷/去纤维钠（Defibrotide/Defitelio）作为一种具有独特作用机制的药物，近年来被广泛用于治疗HSOS，并取得了显著的疗效。

　　去纤苷/去纤维钠是一种由猪小肠黏膜基因组DNA通过控制解聚合成的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物。它能够有效降低血液粘稠度，促进血液流动，进而改善肝内微循环，缓解肝窦阻塞症状。该药物的作用机制尚未完全阐明，但已知其在体外可以增加组织型纤溶酶原激活物（t-PA）和血栓调节蛋白的表达，同时降低血管性血友病因子（vWF）和纤溶酶原激活物抑制剂-1（PAI-1）的表达，从而抑制内皮细胞（ECs）的活化，增强EC介导的纤维蛋白溶解。此外，去纤苷/去纤维钠还能保护内皮细胞免受化疗、肿瘤坏死因子-α（TNF-α）等因素的损伤。

　　在多项临床研究中，去纤苷/去纤维钠展现了良好的治疗效果。在一项纳入符合条件的肝小静脉闭塞症儿童或成人患者的临床研究中，患者接受去纤苷治疗后，移植后100天的存活率在不同研究中分别为38%、44%和45%。另一项3期研究则明确了去纤苷对已确诊的肝脏VOD/SOS和晚期多器官功能衰竭（MOF）患者的安全性和有效性。与对照组相比，去纤苷组患者的观察率和完全缓解（CR）率均显著提高。

　　去纤苷/去纤维钠的具体用法为静脉输注，推荐剂量为每6小时6.25mg/kg，持续至少21天，或直至症状缓解，但最长不超过60天。在给药过程中，需要注意稀释药物、监测患者出血情况、避免与其他静脉药物同时使用等事项。

　　然而，去纤苷/去纤维钠也存在一些不良反应，主要包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血等。其中，出血是最需要关注的不良反应，因为去纤苷/去纤维钠可能会增加患者的出血风险。因此，在用药过程中需要密切监视患者的出血情况，一旦发生显著出血，应立即停药并治疗根本原因。

　　此外，去纤苷/去纤维钠的使用也有一些禁忌症，如与抗血栓或纤溶药物同时使用会增加出血风险，因此应禁忌合用。对于孕妇来说，也需要注意潜在的流产风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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