胆管癌是一种发生在胆管或胆管周围组织的恶性肿瘤，尽管相对罕见，但据估计，美国每年有约8000人被诊断为胆管癌。近年来，研究发现30%的肝内胆管癌与IDH基因突变有关，特别是IDH1突变，这种突变导致代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高，阻断细胞正常分化，并促进细胞迅速增殖。然而，此前一直没有任何获批用于IDH1突变的胆管癌的治疗药物，且对这部分患者来说，单独化疗方案的疗效也非常有限。
艾伏尼布（Ivosidenib）/拓舒沃（TIBSOVO）是一种针对IDH1突变的靶向治疗药物，其作为一种异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂，通过抑制IDH1酶的活性，阻断癌细胞的生长和扩散。2021年8月26日，美国FDA批准了拓舒沃（TIBSOVO）的扩展适应症，用于治疗携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌经治成人患者。这一批准是基于一项名为ClarIDHy的随机3期临床试验，该试验评估了拓舒沃（TIBSOVO）在IDH1突变胆管癌患者中的疗效和安全性。
临床试验的结果显示，艾伏尼布拓舒沃（TIBSOVO）能够显著改善IDH1突变胆管癌患者的总生存期和无进展生存期。具体来说，与安慰剂组相比，拓舒沃（TIBSOVO）治疗组的患者疾病进展和死亡风险降低了63%。在6个月和12个月时，分别有32%和22%的拓舒沃（TIBSOVO）组患者保持无进展或死亡，而安慰剂组则没有患者达到这一标准。此外，拓舒沃（TIBSOVO）组和安慰剂组的中位总生存期分别为10.3个月和7.5个月，尽管由于临床试验设计的原因，这一差异没有达到统计学显著标准，但拓舒沃（TIBSOVO）仍展现出了对患者生存期的明显延长效果。
艾伏尼布拓舒沃（TIBSOVO）的推荐用药剂量为每日口服500毫克，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。患者在接受治疗期间应避免高脂饮食，并根据身体情况和药物耐受程度调整用药剂量。虽然拓舒沃（TIBSOVO）在治疗IDH1突变胆管癌方面取得了显著的疗效，但仍然存在一些潜在的副作用，如恶心、呕吐、疲劳、腹泻等。因此，患者在使用过程中应密切监测并与医生沟通，以确保安全有效地进行治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病时如何调整剂量？
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