IDH2基因突变在AML患者中较为常见，大约占所有AML病例的15%至20%。这种突变导致IDH2酶的活性异常，进而产生一系列代谢产物，对骨髓细胞的正常分化产生干扰，最终引发白血病。恩西地平正是针对这一特定机制而设计的靶向性药物。

　　恩西地平的作用原理是通过高度选择性地结合到IDH2的活性位点，阻断其催化活性，从而有效地抑制异常代谢产物2-羟戊二酸（2-HG）的合成。这一抑制作用不仅恢复了骨髓细胞的正常分化，还抑制了白血病细胞的生长，诱导其凋亡，并逆转了癌症相关的表观遗传改变。值得注意的是，恩西地平对不同类型的IDH2突变都有抑制作用，但对野生型的IDH2则没有影响，这体现了其高度特异性和选择性。

　　多项临床试验已证实了恩西地平在AML治疗中的显著疗效。例如，在一项名为“AG120-C-001”的I/II期临床试验中，恩西地平单药治疗IDH2突变阳性的AML患者，总体缓解率达到了40%，完全缓解率为23%。而在另一项名为“AG221-C-001”的I期临床试验中，恩西地平与阿扎胞苷（AZA）联用治疗IDH2突变阳性的AML患者，总体缓解率更是高达64%，完全缓解率为32%。这些结果表明，恩西地平不仅单独使用时具有一定的疗效，与其他化疗药物联用还能进一步提升疗效。

　　恩西地平的临床应用不仅提高了IDH2突变阳性AML患者的缓解率和生存期，还改善了他们的生活质量。同时，该药物具有较好的安全性和耐受性，尽管存在一些常见的不良反应，如恶心、呕吐、腹泻、食欲减退和胆红素升高等，但这些症状一般可以通过调整剂量、监测指标和对症处理等措施得到缓解。

　　然而，恩西地平并非对所有AML患者都有效。其疗效主要针对携带IDH2基因突变的AML患者，因此在使用前需要对患者的基因突变情况进行检测，以确保药物使用的针对性和有效性。此外，患者在使用恩西地平时需遵循医嘱，密切关注病情变化，并定期进行血液检测和监测。

　　目前，恩西地平已在美国、欧盟、日本、加拿大、澳大利亚等国家和地区获得批准上市，用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML。然而，在中国，恩西地平尚未上市，国内患者想要使用该药，只能通过海外购买或代购的方式，这不仅费用高昂，还存在风险和不确定性。因此，一些患者选择了国内海外医疗服务机构来帮助自己购买恩西地平，这样可以保证药品的质量和来源，也可以节省时间和成本。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

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