乳腺癌作为全球最常见的一种癌症，其发病率持续上升，对全球公共卫生构成了严重威胁。据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年全球最新癌症数据，乳腺癌的新增病例达到了226万例，超过了肺癌的220万例。在中国，乳腺癌同样是女性最常见的恶性肿瘤，其中70%为激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性（HR+/HER2-）型乳腺癌患者。值得注意的是，PIK3CA突变是这类乳腺癌中最常见的基因突变之一，据统计，HR+/HER2-乳腺癌患者中有49.3%存在PIK3CA突变。

　　PIK3CA编码的PI3Kα是PI3K/AKT信号通路的关键组成部分，该通路在细胞生长、增殖、存活及代谢调控中起核心作用。PIK3CA的突变导致PI3K/AKT信号通路异常激活，进而促进肿瘤细胞的生长和侵袭，使得治疗更加困难。多年来，针对PI3K信号通路的药物研发一直是研究热点，但主要集中在血液肿瘤和淋巴瘤上。然而，阿培利司（Alpelisib）的问世，为PIK3CA突变的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者带来了新的希望。

　　阿培利司（Alpelisib）是全球首款并迄今在海外市场唯一获批用于治疗HR+/HER2-、PIK3CA突变晚期乳腺癌的口服药物。它由瑞士诺华公司研发，是一种口服的小分子α特异性I类磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂。阿培利司在携带PIK3CA基因突变的乳腺癌细胞系中表现出抑制PI3K通路的能力，并具有抑制细胞增殖的作用。

　　阿培利司的获批主要是基于SOLAR-1试验的结果。SOLAR-1是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，旨在研究阿培利司联合氟维司群对比安慰剂联合氟维司群在HR+/HER2-、PIK3CA突变晚期乳腺癌患者中的疗效。该试验共纳入了572例患者，其中341名患者携带PIK3CA突变。结果显示，阿培利司联合氟维司群治疗显著延长了PIK3CA突变患者的无进展生存期（PFS），从5.7个月延长至11.0个月，疾病进展或死亡的风险降低了35%。同时，阿培利司联合氟维司群的总缓解率（ORR）也优于安慰剂联合氟维司群，从16%提升至36%。无论是否存在肺部或肝脏转移，阿培利司的疗效都保持一致。

　　除了SOLAR-1试验外，其他研究也证实了阿培利司在PIK3CA突变晚期乳腺癌中的疗效。例如，一项亚洲晚期乳腺癌患者使用阿培利司的临床试验研究显示，阿培利司联合来曲唑治疗组患者的中位无进展生存期超过2年，达到25.7个月，而安慰剂联合来曲唑治疗组患者的中位无进展生存期仅为13.9个月。

　　阿培利司的作用原理是通过抑制PI3K信号通路的活性，阻止癌细胞的生长和扩散。与传统的化疗药物相比，阿培利司能够更加精准地作用于癌细胞，减少对健康细胞的伤害，因此副作用较少。然而，阿培利司也可能引起一些不良反应，如高血糖、皮疹、腹泻、淋巴细胞减少等。但大多数不良事件为轻至中度，通过剂量调整和医疗管理通常是可以控制的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：阿培利司/阿培利斯(ALPELISIB)功效和用药说明

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