骨髓纤维化（MF）是一种慢性骨髓疾病，其特征是骨髓细胞的异常增生，导致脾脏肿大、贫血、出血等症状。该疾病的病因尚未完全明了，但JAK-STAT信号通路的异常激活被认为是其重要的病理生理机制之一。对于这类患者，尤其是伴有严重血小板减少症的患者，治疗选择一直是个难题。帕克替尼（PACRITINIB/VONJO）的出现为患者带来了新的希望。

　　帕克替尼是一种新型的口服JAK抑制剂，它通过抑制JAK2和FLT3激酶的活性来发挥其治疗作用。JAK2在骨髓纤维化中起着关键作用，其突变（尤其是JAK2 V617F突变）与骨髓纤维化的发生和发展密切相关。FLT3激酶的抑制则可以进一步增强帕克替尼的抗肿瘤效果。通过抑制这些激酶，帕克替尼能够减少炎症细胞因子的产生，改善骨髓纤维化的症状，减轻脾脏肿大，改善患者的生活质量。

　　帕克替尼特别适用于血小板计数低于50×10^9/L的成人中度或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症）骨髓纤维化患者的治疗。该适应症是基于脾体积缩小的加速批准，其继续批准可能取决于在验证性试验中对临床获益的验证和描述。

　　在临床试验中，帕克替尼的治疗效果得到了证实。例如，在一项纳入327例MF患者的随机、开放标签的III期试验中，接受帕克替尼治疗的患者在第24周时达到了脾脏体积减少（SVR）≥35%的主要终点，这一比例显著高于接受最佳可用疗法（BAT）治疗的患者。此外，在另一项纳入161例既往接受鲁索利替尼治疗的原发性骨髓纤维化患者的剂量发现研究中，每日200mg BID的剂量达到了最高的SVR≥35%的比率。这些结果为帕克替尼的治疗效果提供了有力的证据。

　　帕克替尼的推荐剂量为每日200mg BID（即每次100mg，每日两次），可与食物一起服用或不服用。然而，患者在用药过程中需要特别注意出血的风险，特别是在选择性手术或侵入性手术前7天应停用帕克替尼，并在确保止血后重新开始治疗。此外，患者还应定期进行全血细胞计数（CBC）、凝血试验和心电图（ECG）等监测，以评估治疗效果和不良反应。

　　虽然帕克替尼为细胞减少性骨髓纤维化患者带来了新的治疗选择，但并非所有患者都适合使用。一些患者可能会出现严重的不良反应或不耐受的情况。因此，在开始使用帕克替尼之前，患者应充分了解其风险和收益，并在医生的指导下进行用药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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