肥厚型心肌病（HCM）是一种心脏疾病，其主要特征是心肌肥厚，通常由肌小节相关蛋白基因的异常变异引起，但有时也可能由其他不明原因引起。该病导致左心室壁增厚，严重时会影响患者的生活质量和心脏功能，甚至引发猝死。梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是HCM的一种类型，其临床症状往往更加严重，患者面临心衰、房颤、卒中以及死亡等高风险。

　　迈凡妥（通用名为玛伐凯泰胶囊，商品名CAMZYOS）的问世，为梗阻性肥厚型心肌病患者带来了新的治疗希望。2024年上半年，玛伐凯泰获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准，并在同年10月24日正式上市。复旦大学附属中山医院开出了该药物的首方，标志着玛伐凯泰在中国进入了商业化应用阶段。

　　玛伐凯泰是全球首款心肌肌球蛋白抑制剂，它通过调节能够进入“可结合肌动蛋白”状态的肌球蛋白头的数量，减少动力产生（收缩期）和残留（舒张期）横桥形成的概率。在HCM患者中，过量的肌动蛋白-肌球蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调是其机理特征，而玛伐凯泰则能将整体肌球蛋白群转变到节能的超松弛状态，从而抑制心肌收缩，减轻动态左心室流出道（LVOT）梗阻，并改善心脏充盈压。

　　多项临床研究证实了迈凡妥玛伐凯泰在梗阻性肥厚型心肌病治疗中的显著疗效。例如，在EXPLORER-HCM（探索者肥厚型心肌病）研究中，患者使用玛伐凯泰后，心功能、运动耐力、症状严重程度等都有明显提升。最重要的是，患者的左心室出口压力明显下降，心脏的泵血功能也得到了有效的改善。此外，EXPLORER-LTE研究3.5年的累积数据分析显示，患者的超声心动图参数与症状获得持续稳定改善，未观察到新的安全性信号。

　　玛伐凯泰的显著疗效得到了国内外医学界的广泛认可。它已被纳入有症状的梗阻性肥厚型心肌病的标准治疗，并获得欧洲心脏病学会（ESC）和美国心脏病学会/美国心脏协会（AHA/ACC）指南的推荐，作为一线治疗后症状持续的梗阻性肥厚型心肌病患者的治疗选择。

　　然而，值得注意的是，并非所有梗阻性肥厚型心肌病患者都适合使用迈凡妥玛伐凯泰。该药主要针对的是因心肌肥厚而导致左心室出口狭窄的患者。对于非梗阻型肥厚型心肌病患者，即无明显出口狭窄的患者，玛伐凯泰的疗效尚不明确。此外，玛伐凯泰的常见副作用包括头晕、疲倦、呼吸困难等，因此在使用期间，患者需要定期进行心脏超声检查，以监测心肌的收缩情况及心室出口压变化。

　　尽管存在一些限制和副作用，但玛伐凯泰无疑为梗阻性肥厚型心肌病患者提供了一种新的、更为安全有效的非手术治疗选择。特别是对于那些无法耐受手术或对现有药物无明显改善的患者来说，这一突破让他们重拾了对健康生活的信心。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)能够显著改善患者的心功能和生活质量？

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