急性髓系白血病（AML）是成年人最常见的白血病类型之一，其特征为髓系细胞的异常增生和分化，伴随着严重的并发症和高死亡率。FLT3突变是AML最常见的致癌突变之一，约占AML患者的20%-30%。FLT3突变包括内部串联重复（ITD）和酪氨酸激酶域（TKD）的点突变，这类患者的预后较差，易复发，化疗后的中位生存期不到6个月。因此，寻找有效的FLT3抑制剂成为治疗这类AML患者的关键。

　　吉瑞替尼（Gilteritinib，商品名适加坦，XOSPATA）正是一种口服选择性FLT3激酶抑制剂，由日本安斯泰来制药（Astellas Pharma Inc.）研发，是全球首个获批用于治疗携带FLT3突变的复发、难治性AML的FLT3抑制剂。吉瑞替尼不仅能够抑制FLT3-ITD和FLT3-TKD突变，还同时抑制与FLT3抑制剂耐药相关的AXL激酶，并诱导表达FLT3-ITD的白血病细胞凋亡。

　　吉瑞替尼的临床疗效在多项研究中得到了验证。在关键的III期临床试验（ADMIRAL）中，吉瑞替尼单药治疗与挽救性化疗相比，在FLT3突变R/R AML（复发/难治性急性髓系白血病）治疗中显示出更高的缓解率和远期生存获益。具体而言，吉瑞替尼组的完全缓解（CR）和伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率显著高于化疗组（34.0%vs 15.3%），中位总生存期也更长（9.3个月vs 5.6个月）。此外，吉瑞替尼组预估1年、2年、3年的生存率分别为36.6%、20.6%和15.8%，均高于补救性化疗组。这些数据表明，吉瑞替尼能够显著改善FLT3突变R/R AML患者的生存状况。

　　吉瑞替尼的适应症为治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。其推荐剂量为每日口服一次，每次120毫克，直到疾病进展或不可接受的毒性出现。在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，患者应接受至少6个月的治疗，以便有时间做出临床反应。

　　然而，吉瑞替尼的使用也伴随着一定的不良反应。最常见的不良反应包括肌痛/关节痛、转氨酶升高、疲劳/不适、发热、非感染性腹泻、呼吸困难、水肿、皮疹、肺炎、恶心、口腔炎、咳嗽、头痛、低血压、头晕和呕吐等。此外，吉瑞替尼还可能导致分化综合征、可逆性后部脑病综合征（PRES）、心电图QT间期延长和胰腺炎等严重不良反应。因此，在使用吉瑞替尼时，应密切监测患者的病情变化，及时调整治疗方案，并采取相应的支持治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉列替尼/吉瑞替尼(GILTERITINIB)具有稳定的安全性？

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