急性髓系白血病（AML）是一种高度异质性的白血病，其特征是骨髓中异常白细胞的快速积累，干扰正常血细胞的生成，导致健康白细胞、红细胞和血小板减少。AML进展迅速，如果没有有效的治疗，患者的生存期通常只有6-10个月。而IDH2（异柠檬酸脱氢酶2）突变的AML是其中一种较为常见的类型。针对这一特定突变的靶向药物——恩西地平（IDHIFA/ENASIDENIB）在临床治疗中展现出显著的疗效。

　　恩西地平是一种口服的IDH2抑制剂，由美国食品药品管理局（FDA）于2017年8月1日批准上市，主要用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML。它通过抑制IDH2酶的突变体，减少2-羟基戊二酸（2-HG）的产生，从而阻止癌细胞的生长和分裂。这一机制不仅直接抑制了肿瘤细胞的增殖，还能促使白血病细胞向正常成熟的血细胞分化，恢复正常的造血功能。

　　恩西地平的临床数据主要来源于一项I/II期单臂开放标签研究，该研究纳入了199名复发或难治性AML患者，所有患者均为IDH2基因突变患者。研究结果显示，恩西地平的总体缓解率（ORR）为40.3%，其中完全缓解率（CR）为19.3%，伴随血液学改善的完全缓解率（CRh）为4.0%，部分缓解率（PR）为15.6%。中位无进展生存期（PFS）为6.9个月，中位总生存期（OS）为9.3个月，而达到CR的患者的中位OS更是达到了19.7个月。这些数据表明，恩西地平对IDH2突变的AML患者具有显著的疗效，能够显著提高患者的缓解率和生存率。

　　除了抑制肿瘤细胞生长和诱导肿瘤细胞分化外，恩西地平还能缓解白血病患者常出现的贫血、出血、感染等症状，提高患者的生活质量。通过控制疾病进展，患者可能会有更多的精力进行日常活动，减少因疾病带来的痛苦和不适。

　　然而，恩西地平的使用也伴随着一定的不良反应。常见的副作用包括胃肠道反应（如恶心、呕吐、腹泻）、血液系统反应、肝功能异常和电解质紊乱等。这些副作用一般为轻至中度，可通过调整饮食、补充水分、使用对症药物等缓解。对于出现严重副作用的患者，应及时调整恩西地平的剂量或暂停治疗。

　　值得注意的是，恩西地平的推荐剂量为100mg，每天口服一次，空腹或与食物一起服用，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。对于没有疾病进展或不可接受的毒性的患者，治疗至少6个月。在治疗期间，患者应定期复诊，监测药物反应及病情变化，并在医生的指导下进行用药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

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