急性髓系白血病（AML）是一种严重的血液癌症，其发病率较高，且治疗难度较大。FLT3（FMS样酪氨酸激酶3）突变是AML中较为常见的一种基因突变，与疾病的进展和预后密切相关。适加坦/吉列替尼（GILTERITINIB）作为一种新型的FLT3抑制剂，在治疗FLT3突变阳性的AML患者中展现出了显著的效果。

　　适加坦（又称吉列替尼、Gilteritinib、Xospata、富马酸吉瑞替尼片）是一种高效、高选择性的FLT3抑制剂，由安斯泰来制药集团研发。它通过口服给药，能够特异地靶向结合FLT3细胞，抑制肿瘤细胞的生长。吉列替尼对FLT3突变具有高选择性，抑制作用更强，脱靶效应更小，因此能够显著降低药物的副作用。

　　吉列替尼在治疗FLT3突变阳性的AML患者中取得了突破性进展。2018年，美国FDA批准吉列替尼用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性AML，为这类患者提供了新的治疗选择。随后，中国国家药品监督管理局也附条件批准了适加坦用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性AML成人患者。

　　临床研究显示，吉列替尼可以安全地联合强化化疗，以及作为一种单药维持疗法，用于新诊AML成人患者。在多项临床试验中，吉列替尼展现出了良好的耐受性和抗肿瘤活性。例如，在ADMIRAL试验中，吉列替尼治疗组的中位无进展生存期为9.3个月，而安慰剂组仅为5.6个月。该试验还显示，吉列替尼治疗组的总生存期中位数为27.3个月，而安慰剂组仅为20.4个月。这些数据充分证明了吉列替尼在治疗FLT3突变阳性AML中的显著效果。

　　吉列替尼的作用机制主要是通过抑制FLT3下游通路ERK、STAT5和AKT的磷酸化，从而起到抗白血病活性。它能够诱导表达FLT3-ITD的白血病细胞凋亡，是一种有效的激酶抑制剂。此外，吉列替尼还具有较低的毒性，使得患者能够更好地耐受治疗。

　　然而，尽管适加坦吉列替尼在治疗FLT3突变阳性AML中取得了显著效果，但患者在使用过程中仍需注意可能出现的副作用。常见的副作用包括腹泻、疲劳和肝酶检测异常等。此外，还有可能出现分化综合征、可逆性后部脑病综合征（PRES）、心电图QT间期延长和胰腺炎等严重副作用。因此，在使用吉列替尼时，患者需要密切关注身体状况，并在医生的指导下进行用药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉列替尼/吉瑞替尼(GILTERITINIB)具有稳定的安全性？

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