塞普替尼(Selpercatinib),商品名睿妥,是一种针对特定基因突变的抗癌药物,主要用于治疗非小细胞肺癌(NSCLC)和甲状腺癌等恶性肿瘤。作为一种高选择性的RET激酶抑制剂,塞普替尼通过精准靶向RET融合或突变基因,为携带这些基因改变的癌症患者提供了新的治疗希望。
药品与疾病
RET基因在人体组织发育中发挥着重要作用,但当其发生异常变化时,如融合或突变,可能导致细胞癌变。RET融合是指RET基因的DNA与其他基因融合,激活一种酶,向细胞发送连续信号,使其快速生长。RET突变则是指RET基因内部发生异常,导致一种酶过度活跃,同样触发细胞不受控制地生长。这些异常变化在非小细胞肺癌和甲状腺癌中尤为常见,分别约有2%和20%的患者携带RET融合或突变。
塞普替尼的研发正是基于对这些基因异常的深刻理解。它通过高选择性地抑制RET激酶活性,有效阻断由RET融合或突变驱动的肿瘤生长信号传导,从而达到抗肿瘤的效果。临床试验数据显示,塞普替尼在治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌和RET突变阳性的甲状腺髓样癌中,均表现出显著的疗效和持久的疾病控制。
临床试验与疗效
多项临床试验验证了塞普替尼的安全性和有效性。其中,LIBRETTO-001 I/II期试验是一项关键性研究,纳入了大量RET融合或突变的非小细胞肺癌和甲状腺癌患者。研究结果显示,塞普替尼的客观缓解率(ORR)高达60%以上,疾病控制率更是超过90%。在特定患者亚组中,如未经治疗的初治患者,整体缓解率甚至更高。
尤其值得一提的是,塞普替尼在治疗基线存在中枢神经系统(CNS)转移的非小细胞肺癌患者中,也显示出卓越的疗效。脑转移病灶的客观缓解率达到了惊人的91%,这标志着塞普替尼成为首个和唯一一个具有入脑活性的RET抑制剂。
对于甲状腺癌患者而言,塞普替尼同样表现出色。在一项纳入RET融合阳性甲状腺癌患者的试验中,初治患者的有效率达到了100%,经治患者的缓解率也高达79%。这些数据充分证明了塞普替尼在治疗RET融合或突变驱动的甲状腺癌中的显著疗效。
用药指导与注意事项
塞普替尼的用药剂量需根据患者的体重、肿瘤类型和耐受能力等因素来确定。通常,成人患者的推荐剂量为每日两次,每次剂量根据体重调整为120毫克或160毫克。儿童患者的用药剂量也需根据体重进行调整,但需在专业医生的指导下进行。
在用药过程中,患者需密切关注自身身体状况的变化,并定期复诊检查。塞普替尼可能引起一些副作用,如恶心、腹泻、疲劳、高血压等。若出现任何不适症状或异常反应,患者应及时向医生报告,以便医生能够及时调整用药计划或提供必要的支持。
此外,患者在服用塞普替尼期间还需注意避免与某些药物同时使用,如质子泵抑制剂(PPI)、组胺-2(H2)受体拮抗剂或局部作用的抗酸剂等。这些药物可能与塞普替尼发生相互作用,降低其疗效或增加副作用的风险。因此,在用药前,患者应详细告知医生自己正在使用的所有处方药、非处方药和补充剂,以确保用药安全。
结语
塞普替尼作为一种高选择性的RET激酶抑制剂,为RET融合或突变驱动的癌症患者提供了新的治疗选择。其卓越的临床疗效和持久的疾病控制能力,为这些患者带来了前所未有的治疗希望。然而,作为一种处方药物,塞普替尼的用药需严格遵循专业医生的指导,并注意监测可能出现的副作用。通过科学合理的用药,塞普替尼有望成为更多癌症患者的福音。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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