美国食品和药物管理局（FDA）批准了一种缺氧诱导因子抑制剂贝组替尼（Welireg，默克公司）上市，用于治疗VHL疾病成人患者，这些患者包括需要治疗的VHL相关性肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），无需立即手术。

　　贝组替尼的批准基于一项正在进行的开放标签临床试验Study 004(NCT03401788)，这是一项2期临床试验，该试验纳入了61例VHL相关性肾细胞癌患者，入组患者要求符合VHL种系突变且至少有一个局限于肾脏的可测量的病灶。入组患者合并其他VHL相关肿瘤，包括CNS血管母细胞瘤和pNET。

　　患者接受belzutifan 120 mg每日一次治疗，直至疾病进展或不可耐受的毒性反应。

　　主要疗效终点是客观缓解率ORR（由独立审查委员会基于RECIST v1.1标准进行的影响学评估）。其他疗效终点包括缓解持续时间（DoR）和开始治疗至缓解时间（TTR）。

　　疗效：

　　VHL相关性RCC患者报告的ORR为49%（95%CI：36%，62%）。

　　所有缓解的VHL-RCC患者从治疗开始至少随访18个月。

　　中位DoR未达到；56%的患者DoR≥12个月，中位TTR为8个月。

　　在其他VHL相关非RCC肿瘤患者中，24例可测量的CNS血管母细胞瘤患者的ORR为63%，12例可测量的pNET患者的ORR为83%。

　　中位DoR未达到，CNS血管母细胞瘤和pNETDoR≥12个月的患者比例分别为73%和50%。

　　安全性：

　　接受贝组替尼治疗的患者报告的最常见（≥20%）不良反应（包括实验室检查异常），为血红蛋白降低、贫血、疲乏、肌酐升高、头痛、头晕、葡萄糖升高和恶心。

　　贝组替尼治疗可能引起严重贫血和缺氧。在Study 004中，90%的患者发生贫血，7%发生3级贫血，1.6%的患者发生缺氧。应根据临床指征进行输血治疗，不建议使用促红细胞生成素治疗贝组替尼引起的贫血。

　　贝组替尼可引起一些激素避孕药无效，妊娠期间使用贝组替尼治疗可引起胚胎-胎儿损害。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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