舒替利单抗(sutimlimab)是一种人源化单克隆抗体，旨在选择性靶向抑制经典补体途径中的C1s，补体途径是先天性免疫系统的一部分。通过阻断C1s，舒替利单抗抑制免疫系统补体级联反应的激活，抑制CAD中C1激活的溶血，防止健康红细胞的异常破坏。舒替利单抗不抑制凝集素和替代途径。舒替利单抗于2022年2月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，作为首个也是唯一一个适用于降低CAD成人患者因溶血导致的红细胞输注需求的治疗方法。日本厚生劳动省于2022年6月批准了舒替利单抗。欧洲药品管理局(EMA)也决定维持孤儿药认定。

　　此次欧盟的批准是基于2项3期临床试验的数据：CADENZA，一项在近期无输血史（过去6个月内）的CAD成人患者中开展的双盲、安慰剂对照临床试验；CARDINAL，一项为期26周的开放标签研究，在近期接受过输血的CAD患者中进行的单臂关键性研究。

　　在CADENZA A部分试验中，符合条件的患者以1:1的比例随机接受固定基于体重剂量（6.5g或7.5g）的舒替利单抗或安慰剂静脉输注，在第0天、第7天给药，然后每隔一周给药一次，直至第26周。该研究的开放标签B部分评估了CAD患者对舒替利单抗的长期安全性以及反应的持久性。数据显示，在CADENZA A部分研究中，舒替利单抗达到了其主要复合终点和所有次要终点，并表现出对溶血的抑制、血红蛋白水平的增加以及对慢性病治疗功能评估(FACIT)疲乏评分的有临床意义的改善。舒替利单抗表现出可接受的安全性特征，耐受性良好。

　　在CARDINAL A部分试验中，患者在第0天、第7天接受基于体重的固定剂量（6.5 g或7.5 g）舒替利单抗静脉输注，然后每2周一次，直至第26周。研究的B部分评价了CAD患者在2年随访期间对舒替利单抗的长期安全性和反应持久性。数据结果显示，在CARDINAL A部分研究中，舒替利单抗达到了其疗效主要复合终点，即Hb≥12 g/dL或增加至少2 g/dL；从第5周至第26周未输血或使用禁用药物。该研究也达到了其不同的次要终点，包括血红蛋白的改善、胆红素的正常化和FACIT疲劳评分。10%或更多患者发生的最常见不良反应是呼吸道感染、病毒感染、腹泻、消化不良、咳嗽、关节痛、关节炎和外周水肿。13%（3/24）接受舒替利单抗治疗的患者报告了严重不良反应。这些严重的不良反应是链球菌败血症和葡萄球菌伤口感染（n=1）、关节痛（n=1）和呼吸道感染（n=1）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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