帕克替尼Pacritinib是商业领域中重要的药物和潜在药物。它是唯一的JAK2抑制剂，在许多评估过的药物中，其骨髓抑制作用似乎最少，因为它与血小板减少症特别相关。血小板计数低于50,000(定义为极度血小板减少症)的患者尚未得到满足。
我们不能有效地和安全地提供当前批准的JAK抑制剂，实际上，这些患者有很多疗法。这些患者的特征是髓细胞贫血表型，因此脾脏并不总是很大，但通常以血液计数低和预后不良为特征。
帕克替尼Pacritinib至少在随机的3期PERSIST-2研究中显示，在这些低血小板患者的脾脏和症状改善方面每天两次服用20 mg的疗效。PAC203是一项剂量寻找2期随机研究，研究了3种不同的剂量水平：每天两次200 mg，每天两次100 mg和每天一次100 mg。该研究的重要性在于记录并确认该药物可以安全递送。每天两次200毫克的剂量可有效降低脾脏体积，几乎不会导致明显的血小板减少症，对17%的患者有效。这些是血小板少于50,000的患者。Pacritinib的利基市场是患有骨髓纤维化的患者，他们之前接受JAK2抑制剂治疗的时间少于180天，血小板计数低于50,000。
帕克替尼（Vonjo）最常见的不良反应是腹泻、血小板减少、恶心、贫血和外周水肿。应与患者讨论治疗的益处和风险，因为另一种JAK抑制剂已被证明会增加主要不良事件：血栓形成、继发性恶性肿瘤和严重感染的风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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