肝癌是全球第四大恶性肿瘤，肝细胞癌（HCC）约占所有原发性肝脏恶性肿瘤的90%。虽然新药不断出现，仍有70-85%的晚期（II期）肝癌预后不佳。研究已证实血管内皮生长因子（VEGF）在肝癌的发生、发展过程中起着重要作用，因此，分子靶向治疗，特别是VEGF和VEGF受体的靶向药物在晚期肝癌的治疗中占有非常重要的地位。索拉非尼属于分子靶向治疗新药，可以同时发挥抗血管生成和抗肿瘤细胞增殖的双重作用。
肝癌晚期患者服用索拉非尼治疗后，患者的平均总生存时间约为10.7个月左右。有部分患者可以服用超过2年的时间，甚至5年之久。如果患者服用索拉非尼有效，就需要长期继续服用，直至出现肿瘤进展的情况再考虑停用或调整。
索拉非尼既可通过阻断由RAF/MEK/ERK介导的细胞信号传导通路而直接抑制肿瘤细胞的增殖，还可通过抑制VEGFR和血小板衍生生长因子(PDGF)受体而阻断肿瘤新生血管的形成,间接地抑制肿瘤细胞的生长，是一种新型多靶向性的治疗肿瘤的口服药物。体内试验显示，在多种人肿瘤抑制裸鼠模型中，如人肝细胞肿瘤、肾细胞肿瘤中，可抑制肿瘤生长和血管生成。
索拉非尼口服后约3小时达到最高血药浓度，对索拉非尼或药物的非活性成分有严重过敏症状的患者禁用。相对于传统的细胞毒药物来说，索拉非尼的毒性较小，耐受性较好，但是该药仍然具有一些特殊的不良反应，在临床研究和应用中应该重视。有可能出现的副作用包括：手足综合症（手足感觉迟钝或红斑），腹泻，脱发，疲乏，高血压，厌食以及恶心。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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