奥维昔巴特(Odevixibat)是一种首创、强效选择性、非系统性、回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂,可以减弱或阻断IBAT的作用,抑制胆汁酸在回肠的再摄取,降低体循环与肝内的胆汁酸浓度。可用于治疗6个月或以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的瘙痒。2023年6月,适应症进一步扩大至治疗12个月及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。在美国获批用于治疗3龄月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的瘙痒症,并在该国被授予治疗该获批适应症的孤儿药独占权。
奥维昔巴特(odevixibat)胶囊获批上市情况
2021年7月16日,欧盟EMA批准odevixibat用于所有亚型的进行性家族性肝内胆汁淤积症患者;2021年7月20日美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,用于治疗所有亚型的进行性家族性肝内胆汁淤积症患者;
2023年6月13日,FDA已批准奥维昔巴特(odevixibat,Bylvay)新适应症的上市申请,用于治疗12个月及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒;
2024年3月22日,Ipsen(益普生)宣布其odevixibat胶囊的上市申请获中国国家药监局药品审评中心(CDE)受理,并被纳入优先审评,用于治疗6月龄及以上的PFIC患者。
进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC),是一种罕见的、毁灭性的疾病,可导致进行性的危及生命的肝病。在此之前无治疗药物,现有疗法为胆道分流手术(BDS)和肝移植。若不接受手术治疗,大多数PFIC患者寿命在30岁以下。
在获批的一项随机、双盲、安慰剂对照研究中,奥维昔巴特(Odevixibat)同时达到瘙痒和血清胆汁酸两项主要终点,耐受性良好,腹泻、频繁排便发生率较小。
另一项为期48周长期、开放标签、III期扩展研究再次证实,奥维昔巴特(Odevixibat)可使患者血清胆酸持续降低,瘙痒、生长和其他肝功能标志物得到改善。
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