索拉非尼由拜耳公司研发，商品名为多吉美。索拉非尼是一种多靶点抑制剂，可抑制RAF／MEK／ERK信号通路活性抗肿瘤细胞增殖，还可抑制血管表皮生长因子受体(VEGFR)和血小板衍生因子受体(PDGFR)下游信号通路，发挥抗血管生成作用。
在大型的3期临床研究中，共招募了602例未经系统治疗的晚期肝细胞癌患者，随机接受索拉非尼或安慰剂治疗。结果显示，索拉非尼可显著延长患者总生存期（中位总生存期 10.7个月 vs 7.9个月），且安全性较好。此外，另一项在亚太地区开展的3期随机对照研究显示了相同的结果。基于这两项研究，索拉非尼于2009年在中国上市，成为晚期肝细胞癌一线标准治疗药物。
索拉非尼是第一款在晚期肝细胞癌系统治疗中取得成功的药物，其安全性和有效性均得到了充分证明。然而索拉非尼的有效率（客观缓解率）仅为2%～3%，不能有效延长患者的总生存期而且局限于肝功能较好的患者。另一方面，索拉非尼2009年在中国上市，但直到2017年才进入医保，每月数万的治疗费用使许多患者并没有机会用上这款药物。因此，索拉非尼远远不能满足HCC治疗的需求。
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