就在一年半以前,美国FDA批准了两款革命性的CAR-T细胞疗法:诺华公司的Kymriah和吉利德公司的Yescarta。两款产品都是自体疗法,这意味着它们是患者特异性的。其制备和治疗过程为:从患者血液中分离出T细胞,保存并运送给制造商,利用基因工程技术对患者T细胞进行基因修饰,使其表达一种嵌合抗原受体(CAR),修饰后的T细胞回输患者,识别和攻击患者癌细胞,从而达到治疗癌症的目的。虽然这种个性化治疗正在彻底改变癌症治疗和医疗保健,但它也存在着一些明显的局限性。
因为自体CAR-T是患者特异性的,所以每种治疗只能用于一个患者;如果患者B接受了患者A的治疗,那么患者A的CAR-T细胞就会攻击患者B的所有细胞(而不仅仅是癌细胞),将它们识别为“外来的”。
这种患者特异性的治疗特点也意味着劳动密集型工作以及增加的产品生产时间(通常需要3-4周的时间来生产),同时也与癌症治疗争分夺秒的理念背道而驰。虽然几周的时间听上去不像想象中的那么长,但它比许多非个性化治疗要长,而多数治疗是几乎可以立即提供给患者的。个性化T细胞的劳动密集型工作也极大地推高了产品的价格——在美国市场,Kymriah一次性治疗的价格标签为47.5万美元,Yescarta为7.3万美元。
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