厄达替尼Balversa治疗转移性尿道癌研究情况；厄达替尼Balversa（erdafitinib）是一种口服泛FGFR抑制剂。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，在不同肿瘤中出现的基因突变可以导致它们被激活，从而促进肿瘤细胞的生存和增殖。美国FDA加速批准了厄达替尼Balversa（erdafitinib）用于在铂类化疗期间或化疗后出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌，患者具有FGFR3或FGFR2基因突变，包括新辅助或辅助铂类化疗12个月内的患者。这是FDA准予的首款针对转移性膀胱癌的靶向疗法。

　　厄达替尼Balversa（erdafitinib）的获批是基于一项多中心、开放性单臂试验BLC2001（NCT02365597）数据，该项试验纳入了87名患者。这些患者被诊断为局部晚期或转移性尿路上皮癌，且在先前接受的至少一次化疗中或化疗后出现疾病进展，同时患者具有某些FGFR3基因突变或FGFR2或FGFR3基因融合。患者接受厄达替尼Balversa（erdafitinib）的起始剂量为8mg每日一次，在第14天和第17天之间血磷水平低于5.5mg/dL目标值的患者，剂量增加至9mg每日一次。有41%的患者起始剂量增加至9 mg每日一次。一直使用，直到患者疾病进展或出现不能耐受的毒性反应。客观反应率为32.2％，其中完全缓解率为2.3％，部分缓解率为29.9％。中位缓解持续时间为5.4个月。缓解者包括之前使用抗PD-L1或PD-1药物治疗无效的患者，大约四分之一的参与者之前接受过抗PD-L1/PD-1治疗。

　　在尿道癌中，编码成纤维细胞生长因子受体(FGFR)的基因改变很常见，可能与免疫干预的敏感性降低有关。厄达替尼Balversa是FGFR1-4的酪氨酸激酶抑制剂，在临床前模型和一项涉及FGFR改变患者的1期研究中显示出抗肿瘤活性。厄达替尼Balversa的有效成分是Erdafitinib，这是一种口服泛成纤维细胞生长因子受体(FGFR)酪氨酸激酶抑制剂。FGFRs是一种受体酪氨酸激酶家族，在某些膀胱癌病例中可能发生基因改变，针对这些基因改变的治疗方法可以帮助治疗部分患者的膀胱癌。

　　在BLC2001(NCT02365597)这项开放标签的2期研究中，选取了患有局部晚期和不可切除或转移性尿道癌的患者，这些患者有预先指定的FGFR改变。所有患者在至少一个疗程的化疗期间或化疗后，或在新辅助或辅助化疗后12个月内有疾病进展史。之前的免疫治疗是允许的。最初在研究的剂量选择阶段随机分配患者接受厄达替尼Balversa的间歇或连续方案。在中期分析的基础上，连续方案(选择方案组)的起始剂量被设定为每天8mg，并规定在药效学指导下剂量升级至9mg。主要终点是客观反应率。关键次要终点包括无进展生存期、反应持续时间和总生存期。

　　选择方案组共有99名患者接受了中位5个周期的厄达替尼Balversa治疗。在这些患者中，43%的患者之前至少接受过两个疗程的治疗，79%的患者有内脏转移，53%的患者肌酐清除率低于60ml/分钟。该药治疗的客观反应率为40%(3%为完全反应，37%为部分反应)。在22名既往接受过免疫治疗的患者中，确诊反应率为59%。无进展生存期的中位时间为5.5个月，总生存期的中位时间为13.8个月。46%的患者报告了3级以上的治疗相关不良事件，主要通过调整剂量来处理;13%的患者因不良事件而停止治疗。没有出现治疗相关的死亡病例。

　　使用厄达替尼Balversa与40%的既往治疗的FGFR改变的局部晚期和不可切除或转移性尿道癌患者的客观肿瘤反应相关。近半数患者报告了治疗相关的3级或更高的不良事件。厄达替尼Balversa在治疗转移性尿道癌的研究中展现出良好的生存期数据和安全性，有望成为这类肿瘤的新标准方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)的适应症和作用机制以及临床治疗效果

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