胶质瘤将迎革命性进展，诺华泰菲乐+迈吉宁美国获批；FDA已批准泰菲乐（dabrafenib）+Mekinist（trametinib）用于治疗1岁及以上患有BRAF V600E基因突变且需要全身治疗的低级别胶质瘤（LGG）的儿科患者。此外，FDA还批准了更适合儿童使用的泰菲乐和Mekinist的液体制剂。

　　此次批准基于泰菲乐+Mekinist的II/III期临床试验TADPOLE结果。这是一项随机开放的II/III期研究，旨在评估泰菲乐+Mekinist在BRAF V600突变LGG或复发难治性高级别胶质瘤（HGG）儿童和青少年患者中的疗效，其中共入组110名BRAF V600突变LGG患者。

　　结果显示，与标准化疗相比，泰菲乐+Mekinist组显著改善了LGG患者的总缓解率（ORR），并降低患者疾病进展或死亡风险。

　　具体来看，接受泰菲乐+Mekinist治疗的LGG患者ORR为47%，随机接受化疗的患者ORR为11%，具有统计学意义的改善。中位随访时间为18.9个月时，泰菲乐+Mekinist组的中位无进展生存期（mPFS）为20.1个月，化疗组为7.4个月。安全性方面，与化疗相比，泰菲乐+Mekinist组发生≥3级不良事件的概率降低了47%，因不良反应中断治疗的概率降低了14%。

　　此研究中观察到的泰菲乐+Mekinist的安全性与其他已批准适应症的已知安全性一致。

　　该组合的这一新适应症对于患有BRAF V600E基因突变型脑胶质瘤症的年轻患者来说，将是一种潜在的新标准护理治疗选择。

　　诺华宣布，FDA已批准泰菲乐（dabrafenib，泰菲乐）联合Mekinist（trametinib，曲美替尼）治疗1岁及以上需要全身治疗的BRAF V600E突变的低级别胶质瘤（LGG）儿童患者的上市申请。同时，FDA还批准了泰菲乐+Mekinist的液体制剂。这是首个且唯一一个获批用于治疗BRAF V600E LGG儿童患者的联合靶向疗法。

　　泰菲乐（DABRAFENIB）是一种治疗与基因BRAF突变有关癌症的抑制剂，在调节细胞生长中起作用。

　　适应症：

　　（1）单药用于BRAF V600E突变的不可切除/转移性黑色素瘤。

　　（2）联合曲美替尼（Trametinib）用于：

　　BRAF V600E或V600K突变的不可切除/转移性黑色素瘤；

　　BRAF V600E突变的转移性非小细胞肺癌。

　　（3）使用限制：达拉菲尼(泰菲乐)不这用于BRAF野生型的黑色素瘤和非小细胞肺癌的治疗。

　　用法用量：

　　（1）黑色素瘤：单用泰菲乐前应确定肿瘤有BRAF V600E变异；本药与曲美替尼同用时，则确定肿瘤有BRAF V600E或V600K变异；

　　（2）非小细胞肺癌：联合曲美替尼用药前应确定肿瘤有BRAF V600E变异；

　　（3）推荐剂量为每天2次，每次150mg，口服。餐前至少1个小时和餐后至少2个小时后服用。

　　常见不良反应：

　　（1）泰菲乐作为单药最常见不良反应(≥20%)：角化过度，头痛，发热，关节炎，乳头状瘤，脱发，和掌跖红肿疼痛综合征。

　　（2）泰菲乐与曲美替尼联用最常见不良反应(≥20%)：

　　1)黑色素瘤：发热，皮疹，畏寒，头痛，关节痛，咳嗽

　　2)非小细胞肺癌：发热，疲劳，恶心，呕吐，腹泻，皮肤干燥，食欲降低，水肿，皮疹，畏寒，出血，咳嗽，呼吸困难。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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