Vonjo（帕克替尼）获FDA加速批准，用于治疗成人罕见骨髓疾病；美国食品和药物管理局（FDA）已经加速批准Vonjo（帕克替尼）胶囊，用于治疗患有一种罕见的骨髓疾病，即中度或高度风险的原发性或继发性骨髓纤维化，以及血小板（凝血细胞）水平低于50000/μL的成年人。

　　疾病或病症

　　骨髓纤维化是一种破坏人体正常血细胞生成的罕见的骨髓疾病，该疾病会形成广泛的骨髓瘢痕，进而导致严重的贫血（红细胞水平低）。这种瘢痕也会减少血小板的数量，增加出血的风险。这种疾病常常会导致脾脏肿大，而脾脏是过滤红细胞的器官。

　　骨髓纤维化可以单独发生（原发性疾病），也可以由其他骨髓疾病发展而来（继发性疾病）。

　　有效性

　　一项研究证明了Vonjo帕克替尼的有效性和安全性，该研究纳入了63例中度或高度风险的原发性或继发性骨髓纤维化和低血小板的患者，分为Vonjo治疗组（每次200mg，每日两次）和标准治疗组。根据从基线到第24周脾脏体积减少的患者比例来确定治疗效果。Vonjo治疗组有9例患者（29%）的脾脏体积减少≥35%，而标准治疗组只有1例（3%）。

　　要想通过加速批准，其中一个条件是必须完成一项进行中的Vonjo研究，以作为确认脾脏体积缩小，进而带来临床临床获益的证据，例如改善骨髓纤维化患者的感觉或功能。

　　安全性信息

　　如果患者同时服用某些其他药物，如强CYP3A4抑制剂或诱导剂，则不得使用Vonjo帕克替尼。常见的副作用包括腹泻、血小板计数低、恶心、贫血和腿部肿胀。由于有大出血的风险，有活动性出血（失血快且难以控制）的患者应避免服用Vonjo，患者应在任何计划的手术前7天停止服用Vonjo。在服用Vonjo期间出现出血的患者可能需要暂停或终止服药，这取决于症状的严重程度。

　　另一种JAK抑制剂（一种类似的药物）会增加重大心脏不良事件（如死亡、心脏病发作和中风）和癌症的风险，以及血栓（堵塞静脉或动脉的血块），尤其是在具有某些风险因素的患者中。接受Vonjo治疗的患者也可能会发生感染。有这些症状的患者应及时进行评估和治疗。患者应再解决了严重感染问题后再开始使用Vonjo。

　　Vonjo已获得了该适应症的加速批准，以及优先审查、快速通道认证以及孤儿药认证。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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