罕见肾细胞癌无药可治？Von Hippel-Lindau病（VHL）是一种由VHL抑癌基因突变导致的罕见遗传病，全球约20万名确诊病例。VHL病患者有发生良性血管肿瘤以及包括肾细胞癌在内的多种癌症的风险。高达70%的VHL疾病患者会发展为肾癌，这也是VHL患者死亡的主要原因。

　　据估计，2020年全球新确诊43万例肾癌患者，死亡病例近18万。

　　肾细胞癌（RCC）是最常见的肾癌类型，而而透明细胞肾细胞癌（ccRCC）是RCC中最常见一种，约占所有肾细胞癌的80%以上。

　　VHL疾病与多个器官癌症发展的高风险有关，目前并没有针对性的全身疗法。而ccRCC虽有部分获批的一线疗法，但只有少部分患者可完全缓解，多数患者在一年内疾病仍进展，亟需更好的治疗方案。

　　创新HIF-2α抑制剂： 贝组替凡； 贝组替凡是一种新型、选择性小分子缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂。当肿瘤抑制蛋白VHL失活时，HIF-2α蛋白在癌细胞内积累，发出缺氧这一错误信号，激活血管的形成，刺激肿瘤的生长。

　　在超过90%的透明细胞RCC肿瘤中观察到这种VHL失活，从而导致VHL蛋白缺陷和假性低氧状态。

　　目前， 贝组替凡的多项临床试验正在进行中，包括晚期RCC、VHL相关性RCC以及其他晚期实体瘤患者。

　　缓解率36%，罕见肿瘤有望迎来新疗法；2期临床试验共入组61名VHL病患者，旨在评估 贝组替凡的疗效，主要终点是VHL疾病相关肾癌患者的客观缓解率。结果显示：

　　VHL疾病相关肾癌患者中， 贝组替凡治疗组达到了36.1%的确认总缓解率。

　　在2021年泌尿生殖系统癌症研讨会上发表的其他结果显示，36.1%的患者对 贝组替凡有部分反应，62.3%的患者病情稳定，中位DOR尚未达到。第52周时， 贝组替凡治疗组的PFS高达98.3%。而且，91.8%的患者在使用HIF-2α抑制剂后，透明细胞RCC病变的范围缩小。

　　另外，该研究还评估了其他常见VHL疾病相关肿瘤的疗效，包括胰腺神经内分泌肿瘤、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤等等。

　　除正在进行的2期试验外，还在3期试验中评估 贝组替凡单药以及联合其他方案，一线治疗晚期透明细胞肾癌。目前，VHL病相关肾细胞癌患者的临床治疗选择仍然有限，期待创新药物 贝组替凡早日获批，为患者带来更好的临床获益。美国FDA宣布接受HIF-2α抑制剂 贝组替凡（MK-6482）的新药申请（NDA），并授予优先审查称号，用于治疗VHL病相关肾细胞癌（RCC）患者。预计今年9月15日前做出审批回复。

　　在一项2期试验中， 贝组替凡显示与VHL疾病相关肾癌的患者的确诊总体缓解率为36.1%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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