奥维昔巴特成为第首个被批准用于PFIC这种罕见肝病所有亚型的药物。奥维昔巴特的活性药物成分为odevixibat，是一种非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），可以最小全身暴露并在肠道内局部发挥作用。欧洲与FDA的批准是基于PEDFIC 1和PEDFIC 2两项临床数据，这是PFIC有史以来最大的全球III期试验。

　　PEDFIC-1临床结果显示，与安慰剂相比，Odevixibat显著降低了胆汁酸反应（SBA），显著改善了皮肤瘙痒，耐受性良好，腹泻或频繁排便发生率非常低（治疗组9.5%，安慰剂组5.0%）。PEDFIC-2则进一步重申了奥维昔巴特的疗效。数据显示，治疗48周时，SBA持久减少，瘙痒评估得到改善，肝脏和生长功能指标都得到改善，结果令人鼓舞。

　　进行性家族性肝内胆汁淤积症是一种常染色体隐性遗传性肝细胞性胆汁淤积症，多由ATP8B1基因，编码胆盐排泄泵（bile salt export pump，BSEP）蛋白的ABCBI1基因，编码多药耐药糖蛋白（MDR3）的ABCB4基因突变引起。该病症的发病率为新生儿中5至10万分之一。PFIC以严重的皮肤瘙痒为特征，患者的生活质量较差。如果没有得到胆道改道手术和肝移植手术，患者常常在30岁以前因肝衰竭而死亡。一直以来，肝移植被认为是PFIC的最佳治疗手段。Albireo公司认为奥维昔巴特能够替代肝移植和胆道改道手术，为患病儿童提供手术以外的更多选项，提高患者的生活质量。

　　Albireo制药公司的奥维昔巴特(odevixibat)是一种非全身性回肠胆汁酸转运体抑制剂，全身暴露最小，在小肠局部起作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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