中国国家药品监督管理局批准舒立瑞（Eculizumab）注射液（商品名：舒立瑞，Soliris）通过原液新产地的变更申请。作为我国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的处方药物，此次变更批准标志着舒立瑞作为阿斯利康中国市场首个罕见病药物，向填补国内该领域的空白迈进关键一步，为相关罕见病领域的中国患者提供了新的治疗选择。

　　作为全球首个获批的C5补体抑制剂，舒立瑞通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。目前，舒立瑞在全球多个国家和地区获批多个适应症。一项为期26周的随机、双盲、安慰剂对照的TRIUMPH试验，评估了舒立瑞在伴有溶血的PNH患者中的安全性和有效性。研究结果表明，与安慰剂组患者相比，接受舒立瑞治疗的患者溶血显著改善，输血需求减少。

　　此外，两项关键研究C08-002及C08-003也证实了舒立瑞在aHUS治疗中的安全性和有效性。C08-002研究结果表明，接受舒立瑞治疗后，80%以上患者血小板计数恢复正常并能够维持，88%患者达到无TMA事件状态并能够维持；C08-003研究中，接受舒立瑞治疗26周后，80%患者达到无TMA事件状态，肾功能也得到改善。迄今为止，全球数据显示舒立瑞的长期安全性和耐受性良好。

　　该研究是一项多国、双盲、平行组、时间-事件研究，在水通道蛋白-4（AQP4）自身抗体阳性的NMOSD患者中开展，评估了Soliris相对于安慰剂的疗效和安全性。研究中，招募了143例成人NMSOD患者，他们以2:1的比例随机分配接受Soliris和安慰剂治疗，该研究的主要终点是由独立审查委员会评估的首次试验复发时间。

　　Ⅲ期临床试验结果显示，该研究到达其主要终点。与安慰剂相比，Soliris舒立瑞(Eculizumab)治疗使NMOSD复发的风险降低了94.2％。在接受Soliris(Eculizumab)治疗的患者中有97.9％没有复发，而接受安慰剂治疗的患者只有63.2％。

　　同时，接受Soliris(Eculizumab)治疗患者的年复发率出现显著降低了，其降低了95.5％，达到试验的关键次要点。其安全性与先前的试验结果一直，使用Soliris(Eculizumab)治疗NMSOD患者取得了显著的疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 舒立瑞 https://www.kangbixing.com/