治疗冷凝集素病(CAD)患者的溶血性贫血；CADENZA，一项双盲、安慰剂对照的临床试验，针对没有近期输血史（过去6个月内）的CAD成人，以及CARDINAL，一项26对最近接受过输血的CAD患者进行为期一周的开放标签、单臂关键研究。Enjaymo舒替利单抗（sutimlimab）是一种人源化单克隆抗体，旨在选择性靶向和抑制经典补体途径中的C1，这是先天免疫系统的一部分。通过阻断C1s，Enjaymo舒替利单抗抑制免疫系统中补体级联的激活，抑制CAD中C1激活的溶血，以防止健康红细胞的异常破坏。Enjaymo舒替利单抗不抑制凝集素和替代途径。Enjaymo舒替利单抗于2022年2月获得美国FDA的批准，作为第1个也是唯一1个表明可以减少CAD成人溶血引起的红细胞输注需求的治疗方法。日本厚生劳动省于2022年6月批准了舒替利单抗Enjaymo。

　　在CADENZA Part A试验中，符合条件的患者按1:1随机分配，在第0天、第7天通过静脉输注接受固定剂量（6.5g或7.5g）的Enjaymo舒替利单抗或安慰剂，然后每隔一周一次到第26周。该研究的开放标签B部分评估了CAD患者对Enjaymo的长期安全性和反应的持久性。在CADENZA Part A研究中，Enjaymo达到了其主要复合终点和所有次要终点，并证明了对溶血的抑制、血红蛋白水平的增加以及慢性疾病治疗功能评估（FACIT）-疲劳评分中具有临床意义的改善。Enjaymo表现出可接受的安全性，并且通常具有良好的耐受性。Enjaymo组96%的患者和安慰剂组100%的患者经历了至少一种治疗紧急不良事件（TEAE）。头痛（22.7%对10.0%）、高血压（22.7%对0%）、鼻炎（18.2%对0%）、雷诺现象（18.2%对0%）和手足发绀（13.6%对0%）的报告频率更高在Enajymo舒替利单抗治疗的患者中与安慰剂相比。

　　在CARDINAL A部分试验中，患者在第0天、第7天通过静脉输注接受基于体重的固定剂量（6.5克或7.5克）Enjaymo，然后每隔一周一次，直至第26周。研究的B部分在为期2年的随访中，评估了CAD患者对Enjaymo的长期安全性和反应持久性。在CARDINAL A部分研究中，Enjaymo舒替利单抗的疗效是根据主要复合终点（Hb≥12 g/dL或增加至少2 g/dL；从第5周到26)和不同的次要终点，包括血红蛋白的改善、胆红素的正常化和FACIT疲劳评分。10%或更多患者发生的最常见不良反应是呼吸道感染、病毒感染、腹泻、消化不良、咳嗽、关节痛、关节炎和外周水肿。13%（3/24）接受Enjaymo治疗的患者报告了严重不良反应。这些严重的不良反应是链球菌败血症和葡萄球菌伤口感染（n=1）、关节痛（n=1）和呼吸道感染（n=1）。

　　欧盟委员会(EC)已授予Enjaymo舒替利单抗(sutimlimab)的上市许可，用于治疗患有冷凝集素病(CAD)的成年患者的溶血性贫血，这是一种罕见、严重和慢性的自身免疫性溶血性贫血，其中身体的免疫系统错误地攻击健康的红细胞并导致其破裂，称为溶血。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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