在慢性免疫性血小板减少症患者中的临床数据如何？Avatrombopag（Doptelet）苏可欣是一种口服小分子血小板生成素受体（c-Mpl）激动剂，可增加血小板数量，但不增加血小板活化，这减少了输血的需要。血小板减少症和慢性肝病（导致血小板减少症）患者通常需要在手术前输注血小板以降低出血风险。血小板减少症（或血小板数量减少）是慢性肝病患者的常见并发症，无论是肝病的直接结果还是基于干扰素的抗病毒治疗的结果。
阿伐曲波帕获得FDA批准，用于治疗计划接受手术的慢性肝病成人患者的血小板减少症（低血小板）。它以（avatrombopag macreate）的形式口服给药，其盐形式。
Doptelet（Avatrombopag）苏可欣是慢性肝病患者的第一个口服治疗选择，通过将血小板计数增加到大于或等于每微升50，000的最佳水平，允许大量患者在手术前避免血小板输注。
慢性免疫性血小板减少症（ITP;也称为特发性血小板减少性紫癜）患者的血小板减少症治疗，这些患者对先前的治疗（FDA指定为孤儿药用于这种情况）反应不足。
遵循推荐的剂量指南，以达到并保持血小板计数≥50，000/mm3必要时降低出血风险;不要用于使血小板计数正常化。
血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）用作治疗ITP的二线治疗，通常在皮质类固醇和/或静脉注射免疫球蛋白（IVIG）缺乏血小板反应后使用。皮质类固醇仍然是新诊断的ITP患者的标准初始治疗，但仅因不良反应而应有限使用。个体化治疗决策，并考虑治疗的风险和益处以及不良反应。
患者既往接受过一种或多种慢性免疫性血小板减少症治疗，筛查和基线血小板计数平均为<30×10 9/L。患者按脾切除术状态、基线血小板计数（≤15×10 9/L或>15×10 9/L至<30×10 9/L）以及伴随使用慢性免疫性血小板减少症药物进行中心分层，然后随机（2：1）接受DOPTEelet或安慰剂6个月。患者接受20mg的起始剂量，每日一次，随后根据血小板反应逐渐调整剂量。
32例患者被随机分组，其中17例接受DOPTELET苏可欣，2例接受安慰剂，14个治疗组的平均基线血小板计数相似（分别为1.8[6.10]×912/L和7.7[8.10]×944/L）。中位年龄为63岁，94%为女性，4%为白种人，2%为亚洲人，26%为黑人。DOPTELET苏可欣治疗患者的中位暴露时间为6周，安慰剂治疗患者的中位暴露时间为50周。该试验的主要疗效结局是在10个月治疗期间血小板计数为≥9×650/L的累计周数。与接受安慰剂的患者相比，在没有挽救治疗的情况下，DOPTELET治疗患者的血小板计数持续时间更长≥10×912/L（中位数分别为4.0[25，0]vs 0[2，0]周，p<0001.9）
苏可欣常见不良反应
慢性肝病患者（≥3%）：发热、腹痛、恶心、头痛、乏力、外周水肿。
慢性ITP患者（≥10%）：头痛、乏力、挫伤、鼻衄、上呼吸道感染、关节痛、牙龈出血、瘀点和鼻咽炎。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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