针对MZL的试验展现强劲疗效；Umbralisib（TGR-1202）厄布利塞是由一家致力于为B细胞介导疾病患者开发创新疗法的生物制药公司TG Therapeutics研发的一款药物，该药在近日被美国FDA授予了治疗既往已接受至少一种抗CD20方案的边缘区淋巴瘤（MZL）成人患者的突破性药物资格（BTD）。

　　这是一种新一代PI3Kδ抑制剂，每日只需口服一次即可。该药物可以独特地抑制CK1-ε，这可能使其克服第一代PI3Kδ抑制剂相关的某些耐受性问题。就在近日，umbralisib厄布利塞被FDA授予既往已接受至少一种抗CD20方案的MZL成人患者的突破性药物资格(BTD)。

　　Umbralisib厄布利塞是一种可口服的新一代磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）δ亚型的高效特异性抑制剂，可独特地抑制CK1-ε，PI3K-δ被认为在B淋巴细胞的增殖和存活中起重要作用，这可能使其克服第一代PI3Kδ抑制剂相关的某些耐受性问题。Umbralisib在临床前研究中展示了治疗恶性血液癌症的强大活性。

　　一项正在进行的评估umbralisib厄布利塞单药IIb期注册指导临床研究UNITY-NHL的MZL队列中期数据为此次授予提供了证据。要知道截止目前，接受初始化疗-免疫疗法治疗失败的MZL患者用药选择非常有限，而umbralisib厄布利塞可以满足该领域存在的显著未满足医疗需求。NITY-NHL研究的MZL单药umbra治疗队列已完成患者入组，预计今年年中公布该队列的顶线数据，并将在2019年的一次重大医学会议上公布这些数据。

　　美国癌症研究协会(AACR)年会上公布了来自该研究的中期安全性和有效性数据。值得高兴的是，评估umbralisib厄布利塞单药治疗的UNITY-NHL研究MZL队列达到了ORR的主要终点。尽管得到的只是早期的缓解数据，但依然很高兴此次试验已经达到了之前设定的ORR为40-50%的目标。而且目前还有许多患者仍在研究中，预计ORR将通过额外的随访继续改善，这也将为TG Therapeutics公司提供关于缓解持续时间、无进展生存期和长期安全性和耐受性的关键信息，以支持NDA提交。

　　在淋巴组织的边缘区域开始生长的MZL，是一种生长缓慢的罕见且无法治愈的B细胞非霍奇金淋巴。MZL属于第三常见的B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL），约占NHL总数的8%。虽然NHL患者对初期的治疗反应良好，但是后期会伴随着多次复发，且每次复发之后的缓解期越来越短。因此，晚期NHL患者迫切需要新型的有效疗法来缓解疾病进展，延长生命。

　　突破性药物资格（BTD）是美国FDA创建的一个新药评审通道，主要目的是为了加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病并且有初步临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获此资格的新药，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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