雷德帕斯治疗白血病的效果好吗？治疗期间有哪些副作用？美国食品和药物管理局（FDA）于2017年4月宣布批准了Midostaurin（RYDAPT，雷德帕斯），用于治疗新诊断为FLT3突变阳性（FLT3+）的急性髓细胞白血病（AML）的成年患者。雷德帕斯（Midostaurin）是一种酪氨酸激酶抑制剂，科研人员在研究中发现该药品能够有选择性地抑制激活性突变KIT基因。雷德帕斯（Midostaurin）诱导细胞周期阻滞，令这些细胞凋亡，从而起到治疗作用。

　　Midostaurin（RYDAPT，雷德帕斯）是一种靶向治疗，属于一组叫做蛋白激酶抑制剂的疗法。蛋白激酶是一种能发出信号帮助细胞生长和分裂的酶。阻断它们可能有助于阻止白血病细胞的生长。RYDAPT被认为能阻断白血病细胞几种激酶的作用，这可能有助于阻止这些细胞分裂和生长。其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用雷德帕斯联合化疗进行治疗。

　　雷德帕斯治疗效果

　　一项代号为RATIFY的随机试验证实了雷德帕斯（Midostaurin）治疗急性骨髓性白血病（AML）患者的有效性。试验结果显示：接受雷德帕斯（Midostaurin）联合化疗的患者组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受雷德帕斯（Midostaurin）联合疗法的患者为8.2个月。

　　雷德帕斯（Midostaurin）组中位总生存期(OS)为74.7个月，对照组为25.6个月；雷德帕斯（Midostaurin）组4年总生存率为51.4%，对照组为44.3%。雷德帕斯（Midostaurin）组完全缓解率58.9%，对照组为53.5%。雷德帕斯（Midostaurin）组中位无进展生存期(EFS)为8.2个月，对照组为3个月。以上试验数据可知，雷德帕斯（Midostaurin）能降低死亡风险，提高生存率及缓解率，改善患者的生活质量及疾病进展，对患者的病情能产生积极作用。

　　雷德帕斯副作用包括有：肺毒性、恶心、呕吐、口腔黏膜炎、痔疮、便秘、腹痛、发热性中性粒细胞降低、上呼吸道感染、活化凝血活酶时间延长、多汗、肾功能受损、失眠、真菌感染、血尿酸升高、白细胞减少、贫血、血小板减少、低血钙、胆红素升高、血肌酐升高、高血钾、淀粉酶升高等等。

　　急性骨髓性白血病（AML）是一种主要影响白细胞的血癌，与某些类型的基因突变有关。基因筛选可以识别突变的基因，包括最常见的AML相关突变之一FLT3。大约30%的AML患者存在某种形式的FLT3突变。目前RYDAPT（雷德帕斯）已被证实能帮助新诊断的FLT 3+AML患者延长生存期。值得一提的是，Midostaurin（RYDAPT，雷德帕斯）是首个能与化疗联用，治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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