玛法兰片适用于治疗多发性骨髓瘤及晚期卵巢腺癌。玛法兰片单独应用或与其他药物合用，对于部分晚期乳腺癌病人有显著疗效。玛法兰对部分红血球增多症病人有效，玛法兰亦曾作为外科治疗乳腺癌的辅助药物。多发性骨髓瘤：有多种治疗方案，应详细查阅文献，玛法兰与强的松合用，可能比单用玛法兰更有效，通常联合用药间歇进行。虽然延长连续用药的优越性仍未证实，但典型的剂量时每日每公斤体重0.15毫克分次服用共四天，六周后重复疗程。对治疗有反应者延长疗程超过一年不会改进疗效。

　　美国FDA批准ALKERAN(Melphalan)玛法兰的两个适应症：（1）作为高剂量药物调节多发性骨髓瘤(MM)患者的造血干细胞移植(ASCT)之前的治疗；（2）对于MM患者的保守性治疗，适用于口服治疗不合适的患者。这是第一款被FDA批准的高剂量用在MM治疗的药物。

　　该批准是基于一项多中心、开放标签、单臂、非随机试验。61名患者有多发性骨髓瘤症状,并至少有2x106CD+细胞冷冻保存。中位年龄为62岁(32岁至73岁)；57%为男性，80%为白人，18%为女性，2%为亚裔。在ASCT(第0天)之前连续两天(第2天和第3天)通过静脉输液,以100 mg/m2/天的剂量，用超过30分钟的时间给药。国际骨髓瘤工作组按照标准对ASCT手术前的疾病反应与移植后90至100天的疾病反应进行了评估。此外,还评估了成功的清髓化和移植的时间。整体反应率(部分反应或更好)从ASCT手术前的79%(61例患者中的48人)提高到移植后90至100天的95%(61例患者中的58人)。在ASCT手术前,完全响应的患者人数也增加到移植后90至100天的16%(61例患者中的10人)。

　　在至少50%使用Melphalan玛法兰治疗的多发性骨髓瘤患者中,观察到的最常见不良反应是中性粒细胞计数减少、白细胞计数减少、淋巴细胞计数减少、血小板计数减少、腹泻、恶心、疲劳、低钾血症、贫血和呕吐。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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