奥维昔巴特是美国首个获批的用于治疗所有亚型的进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)瘙痒的药物。奥维昔巴特是一种有效的、每日一次的、非全身性回肠胆酸转运抑制剂，在小肠局部起作用。Byvay不需要冷藏，对于年龄较大的儿童可以作为胶囊服用，或打开后撒在食物上。根据在2022年AASLD肝脏会议上提交的随机、双盲、安慰剂对照的3期ASSERT研究（NCT04674761）的阳性数据表明，奥维昔巴特在Alagille综合征的两种最突出的基因型JAG1和NOTCH2中提供了瘙痒的早期、快速、临床意义和持续改善，以及胆汁酸的显著减少和睡眠质量的改善。

　　值得注意的是，奥维昔巴特降低了血清胆汁酸水平，这可能表明奥维昔巴特可能会随着时间的推移降低肝病的严重程度。

　　该sNDA就是基于该研究的数据支持，该研究包括63名年龄小于17岁且经基因确诊为Alagille综合征的患者。患者被随机分配接受每日一次口服odevixibat或安慰剂，持续24周。

　　结果表明，与安慰剂相比，odvixibat治疗达到了主要终点，显示在第6个月时瘙痒在统计学上显着减少，这是通过PRUCISION观察者报告的结果抓挠评分衡量的(P=0.002)。此外，与安慰剂相比，在第20周和第24周，观察到血清胆汁酸浓度(次要终点)从初始至平均值出现具有统计学意义的降低(P=0.001)。

　　Odevixibat在研究中的耐受性良好；总体不良事件的发生率与安慰剂相似。11.4%的odvixibat奥维昔巴特治疗患者和5.9%的安慰剂治疗患者报告了药物相关性腹泻。

　　奥维昔巴特推荐剂量为40mcg/kg，每日1次，早上随餐服用。如果3个月后的临床反应不充分，剂量可增至120mcg/kg，每日1次，但不超过每日总剂量6 mg。奥维昔巴特只能通过处方获得，应由具有PFIC管理经验的医生指导下进行。

　　欧盟委员会(EC)已授予奥维昔巴特用于PFIC的销售授权，价格和报销批准后将在欧洲销售。奥维昔巴特获有孤儿药称号，用于治疗Alagille综合征，胆道闭锁和原发性胆汁性胆管炎。奥维昔巴特目前正在PEDFIC 2开放标签试验、3期BOLD试验和3期ASSERT试验中进行评估。

　　到目前为止，侵袭性手术是唯一治疗进行性家族性肝内胆汁瘀积症(PFIC)的方法。PFIC最主要的症状为瘙痒或强烈的瘙痒，其他症状包括黄疸、体重增加和生长缓慢。奥维昔巴特的获批，为这类患者提供了一种非手术治疗的方法，也有利于提高患者的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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