截止目前随访期内，入组患者累积复发率为5.5%，无造血干细胞移植后髓外复发。提示对于伴髓外病变的急性白血病患者使用含塞替派预处理方案可能提供令人满意的结果。然而如何优化预处理方案，降低TRM需要进一步探讨。塞替派加入单倍体造血干细胞移植预处理中治疗伴髓外病变的急性白血病安全、有效？

　　对于难治复发和高危型的急性白血病，单纯通过化疗很难达到长期无病生存。随着异基因造血干细胞移植技术的不断成熟，虽然可明显改善这部分患者的远期预后，但复发仍然是影响患者预后的重要因素。塞替派是一种乙烯亚胺类烷化剂抗肿瘤药物，具有良好的血脑屏障通透性及免疫抑制作用。文献报道中预处理方案加用，可降低复发率。

　　回顾性分析2019年8月至2022年3月期间在北京医院接受单倍体异基因造血干细胞移植的36例髓外白血病患者病历资料，预处理方案采用BU/CY 14（38.9%）例，或TBI/CY 22（61.1%）例，同时加用塞替派（5 mg/kg，-3 d和-2 d）。评估患者的总体生存（OS）、无病生存期（DFS）和移植相关死亡率（TRM）。

　　患者的临床特征如表1所示，入组36例患者中，急性髓系白血病11例，急性淋巴细胞白血病25例，其中急性B淋巴细胞白血病16例，急性T淋巴细胞白血病9例。男性25例，女性11例，中位年龄6.5（0.7-58）岁。疾病不良预后及分层因素包括高白细胞起病12（33.3%）例，分子遗传学预后不良组24（66.7%）例，细胞遗传学预后不良组19（52.8%）例。合并中枢神经系统白血病16（44.4%）例，髓外浸润26（72.2%）例。

　　达到完全缓解所需的疗程数≥2个8（22.2%）例，存在既往移植病史7（19.4%）例，免疫治疗史16（44.4%）例。移植前疾病处于第一次缓解期（CR1）6例（16.7%），第二次缓解期以上（≥CR2）22例（61.1%），进展期（PR或NR）8例（22.2%）。移植合并指数评分中高危组18（50%）例。造血干细胞移植物中位MNC 8.64（5.88-26.68）×108/kg，CD34+5.52（2.98-10.03）×106/kg。干细胞植入率100%，合并植入细胞综合征10例（27.8%），植活中性粒细胞+17（10-23）天，血小板+10（7-60）天。

　　最常见的非血液学不良反应为胃肠道症状，其次为口腔黏膜炎，未见发生过敏及皮疹不良反应（见表2）。出现1例Ⅲ-Ⅳ级感染，1例Ⅲ级出血性膀胱炎。移植后EB及巨细胞病毒感染率分别为13.9%、55.5%，Ⅲ-Ⅳ度急性移植物抗宿主病10（27.8%）例，慢性移植物抗宿主病广泛型2（5.5%）例。中位随访时间549（97-819）天，累计死亡9（25%）例，包括GVHD 7例，血液学复发2例。1年OS及DFS均为75%，TRM为19.4%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 塞替派 https://www.kangbixing.com/