Ponatinib普纳替尼（Iclusig）治疗慢性粒细胞白血病效果好吗？帕纳替尼主要用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）。另外，它是目前唯一对Bcr-Abl激酶T315I突变有效的上市药物。纳替尼治疗过程中要控制高血压，如果高血压不能控制，就应该考虑中断帕纳替尼治疗。

　　美国FDA批准Iclusig（ponatinib，普纳替尼）的补充新药申请（sNDA），用于治疗对至少2种激酶抑制剂有耐药性或不耐受的慢性期（CP）慢性粒细胞白血病（CML）成人患者。

　　普纳替尼Iclusig适用于：

　　（1）对至少2种先前的激酶抑制剂有耐药性或不耐受的慢性期CML成人患者（CP-CML）；

　　（2）没有其他激酶抑制剂可用的加速期（AP）或急进期（BP）CML成人患者和Ph+ALL成人患者；

　　（3）T315I突变阳性CML（CP、AP或BP）或T315I突变阳性Ph+ALL成人患者。

　　普纳替尼不适用于也不推荐用于治疗新诊断的CP-CML患者。

　　此次sNDA批准，基于2期OPTIC试验（普纳替尼治疗CML）的数据、以及2期PACE试验（普纳替尼治疗Ph+ALL和CML）的5年数据。

　　数据显示，在治疗第12个月时，采用新批准的基于缓解的优化给药方案（45mg降低至15mg）的88例患者中，有42%的患者达到≤1%的BCR-ABL1IS，在中位随访28.5个月期间，73%的患者维持缓解。该试验中，有13%的患者出现任何级别的AOE，7%的患者出现≥3级AOE。

　　PACE试验在费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）和CML患者中开展，这些患者对达沙替尼（dasatinib）或尼洛替尼（nilotinib）耐药或不耐受、携带T315I突变。共449例患者接受了普纳替尼治疗，起始剂量45mg/天。据估计，93%的患者曾接受过≥2种TKI治疗、56%的患者接受过≥3种TKI治疗。该试验入组的267例CP-CML患者中，治疗12个月，有55%的患者实现了主要细胞遗传学缓解（MCyR），这是PACE试验中CP-CML患者队列的主要终点；64例T315I突变患者中，有70%实现了MCyR。在PACE试验中，449例患者中有26%出现AOE。

　　CML即慢性粒（髓）细胞白血病，约占我国慢性白血病的70%。CML始于细胞DNA的异常突变，这种突变使机体产生BCR-ABL1蛋白，这种蛋白质会导致骨髓开始产生异常的白细胞，这些就是CML细胞，它们从你的骨髓中挤出健康的白细胞，导致白血病。

　　普纳替尼仍然可以作为白血病的治疗药物，但是，还将采取新的措施，以降低血栓形成的危险，例如心脏病发作、中风和深静脉血栓。开始帕纳替尼治疗之前，应评估患者的心血管状况，并积极处理心血管危险因素。在帕纳替尼治疗过程中继续监测和优化心血管状态。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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