阿扎胞苷(Azacitidine)临床上主要用于治疗骨髓增生异常综合征，包括难治性贫血、难治性贫血伴有环形铁粒幼细胞增多，如同时伴有中性粒细胞减少症、血小板减少症或需要输血、难治性贫血伴有原始细胞增多、难治性贫血伴有原始细胞增多–转变型和慢性骨髓单核细胞性白血病5种亚型。

　　研究人员共纳入31例患者，其中组1（阿扎胞苷作为复发后一线挽救疗法）包括23例，组2（阿扎胞苷作为复发后二线挽救疗法）包括8例。整体上，男性21例（68%），开始阿扎胞苷治疗时的中位年龄为53岁，AML占71%（22例）。详细统计如下表所示。在组1中，阿扎胞苷中位给予3个疗程，常用的给药方案包括第1-7天给予75mg/m2（18例，78%），以及第1-5天给予100mg/m2（3例，13%）。另外，11例（48%）患者接受了供体淋巴细胞输注（DLI），中位CD3淋巴细胞剂量为10*10^6/kg。

　　在组2中，阿扎胞苷中位给予3个疗程，常用给药方案包括第1-7天给予75mg/m2（6例，75%）。同时，4例（50%）患者接受了供体淋巴细胞输注（DLI），中位CD3淋巴细胞剂量为40*10^6/kg。

　　在治疗结果统计上，组1有2例（9%）患者实现CR，1例（4%）实现CRi；组2中，有1例患者实现CR，而且在32.8个月后仍然健在。另外，研究人员未发现有效预测阿扎胞苷治疗效果的相关因素。

　　最终，7例（23%）患者在中位3个疗程阿扎胞苷给药后接受了二次allo-HSCT治疗，包括组1的4例（17%）患者和组2的3例（37.5%）例患者。而3例患者在阿扎胞苷后接受了密集化疗，包括组1的2例（9%）患者和组2的1例（12.5%）例患者。

　　阿扎胞苷毒副反应基本可控，而且大多在治疗前就已经存在，常见血液学不良反应包括3/4级中性粒细胞减少（20例，65%），3/4级血小板减少（24例，74%），以及3/4级贫血（17例，55%）。常见非血液学不良反应为感染，包括微生物引起或中性粒细胞减少性发热。

　　在生存预后统计上，组1中位随访期为4.7个月，中位OS为5.9个月，2年OS为8%。对于阿扎胞苷治疗后接受密集化疗等其他疗法的患者，中位OS为6.05个月，而未接受任何治疗患者的中位OS为3.4个月。接受二次allo-HSCT患者的中位OS达11.6个月，2年OS为25%，对应未接受二次allo-HSCT患者的中位OS为4.7个月。

　　组2中位随访期13.6个月，中位OS为9.5个月，2年OS为33%。3例在阿扎胞苷给药后接受密集化疗患者的中位OS为11个月，1年OS为40%，而未接受密集化疗患者的中位OS为7.9个月，1年OS同样为40%。3例接受二次allo-HSCT患者的中位OS为未达到，1年OS同样为未达到。在移植物抗宿主疾病（GvHD）统计上，组1在阿扎胞苷开始治疗后出现4例急性GvHD，中位生存期为6.1个月，其中3例在治疗前已经确诊。组2中，仅1例为在阿扎胞苷治疗后新发的GvHD，该患者随后实现CR，生存期超过32.8个月。

　　综上研究人员认为，不管是单药、抑或是联合其他治疗方法，阿扎胞苷可为实现治疗缓解的患者带来相对长久的总体生存获益。因此，阿扎胞苷可以作为MDS和AML患者在接受干细胞移植治疗前重要的过渡性治疗策略。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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