米托坦/密妥坦(LYSODREN/MITOTANE)是目前唯一被批准治疗肾上腺皮质癌的靶向药物。

　　肾上腺皮质癌(Adrenocortical carcinoma，ACC)是发生于肾上腺皮质的罕见的具有高度侵袭性的恶性肿瘤，其发病率约1-2/100万，约占所有恶性肿瘤的0.12%。发病率极低意味着这个病的药品在国内上市就会比较困难。

　　肾上腺素皮质癌（ACC）是罕见的内分泌恶性肿瘤，预后较差。手术完全切除是目前首选治疗方法,手术方式包括开放性肾上腺切除术和腹腔镜肾上腺切除术。但由于肾上腺皮质癌早期诊断困难，多数患者发现时已是晚期，失去手术机会，只能采用米托坦单用或与细胞毒性药物联用的治疗方案，效果并不理想。随着对肾上腺皮质癌发生发展机制研究的不断加深，靶向治疗显现出了巨大的发展潜力，已成为目前研究的热点。

　　米托坦(Mitotane)是美国Bristol-Myers Squibb生产的用于无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症治疗的特效药。米托坦（Mitotane）客观有效率为34%～61%，中位缓解期6～7个月。对功能性肾上腺皮质癌，可使皮质功能亢进症状缓解，肿瘤缩小，延长生命。

　　尽管米托坦/密妥坦被广泛用于治疗ACC，但我们对其作为单一疗法的疗效了解有限。迄今为止，最广泛的研究报告了一个德国多中心研究中127名患者的经验。在这项回顾性分析中，有26名患者（20.5%）表现出客观反应；其中3名患者有完全反应。另一项来自Memorial Sloan-Kettering癌症中心1989年至2015年期间的研究显示，36名患者中只有4名（11%）对米托坦单药治疗有客观反应；但是，其中3名患者有完全反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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