阿维普替尼(Ayvakit)是胃肠间质瘤患者的新选择？是一种KIT酪氨酸激酶，旨在强效和选择性地抑制疾病的中心驱动因子D816V突变，它已经获得FDA批准治疗携带PDGFRA外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变的胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。Avapritinib同时对KIT D816V具有强力的特异性抑制效应。

　　胃肠间质瘤(GIST)是胃肠道常见的间叶源性肿瘤，占消化道间叶肿瘤的大部分。GIST有c-kit基因、CD117(酪氨激酶受体)、CD34(骨髓干细胞抗原)表达阳性。无特异性临床表现，病程可短至数天长至20年，恶性GIST病程较短，多在数月以内。常见症状有腹痛、包块及消化道出血及胃肠道梗阻等。腹腔播散可出现腹水，恶性GIST可有体重减轻、发热等症状。

　　胃肠间质瘤的治疗药物有哪些?

　　伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼分别是胃肠间质瘤GIST的一、二、三线治疗药物，但PDGFRA外显子18突变，尤其是D842V突变的患者对现有靶向药物不敏感，该类患者群体治疗药物匮乏。基于对这类突变激酶构型的分析，研究者开发了强效、高选择性的Ⅰ型KIT和PDGFRA突变抑制剂阿维普替尼，阿维普替尼对KIT D816V和PDGFRA D842V突变激酶具有强效抑制能力，为GIST的治疗增加新的选择。

　　据悉，Ⅰ期NAVIGATOR研究结果证实了其卓越的疗效，在D842V突变患者中，其高客观缓解率(ORR)令人振奋。在NAVIGATOR研究中，阿维普替尼在PDGFRA外显子18突变患者治疗中体现了良好疗效与安全性。2019年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会报道的数据显示，PDGFRA外显子18突变患者的ORR达到了86%，一线治疗的ORR达到100%。

　　2020年7月，NAVIGATOR研究结果在国际学术期刊《柳叶刀·肿瘤》发布，阿维普替尼用于PDGFRA D842V突变型晚期GIST患者ORR达到88%，其中9%的患者达到完全缓解(CR)。此外，D842V突变的患者，接受阿维普替尼治疗还显示出持久的临床获益：12个月持续缓解率为70%，12个月无进展生存(PFS)率为81%，24个月总生存(OS)率为81%，且阿维普替尼总体耐受性良好。

　　2020 ESMO更新阿维普替尼治疗D842V突变GIST疗效，数据亮眼治疗有效的患者可以取得长期的疾病控制，接受300/400mg治疗的患者，中位缓解持续时间(DOR)达到22个月，中位PFS达到24个月，中位OS尚未达到;36个月的PFS率和OS率分别为34%和71%。

　　2020年初，基于NAVIGATOR研究数据，阿维普替尼获FDA批准用于PDGFRA外显子18突变不可切除或转移性GIST成人患者的治疗，为这部分患者带来了生机。目前，阿维普替尼用于GIST晚期成人患者的两个适应证上市申请也已获NMPA受理。

　　美国FDA已批准Ayvakit（avapritinib）阿伐替尼治疗携带D816V突变的晚期系统性肥大细胞增多症（advanced SM）成人患者，包括侵袭性SM（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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