磷酸盐奥司他丁片(ISTURISA/OSILODROSTAT)Isturisa磷酸盐奥司他丁片获批基于一项包含137名成人患者的临床试验。在试验中评估了药物的疗效和安全性。这些患者平均年龄41岁,大多数在接受垂体手术后疾病未被治愈,或者不能接受手术。在这项为期24周的单臂、开放标签临床试验中,在接受治疗24周之后,接近一半患者的皮质醇水平降低到正常范围内。随后,71名患者加入了为期8周的随机双盲研究,继续接受Isturisa治疗,或者接受安慰剂。在疗程结束时,接受Isturisa维持治疗的患者中86%的患者皮质醇水平在正常范围内,而服用安慰剂的患者组的数值为30%。
美国FDA批准诺华公司新药Isturisa磷酸盐奥司他丁片(osilodrostat)口服片剂上市,用于治疗成年库欣病(Cushing’s disease)患者。这些患者无法接受垂体手术,或者在接受垂体手术之后仍然患有这种疾病。Isturisa是11β-羟化酶(11-beta-hydroxylase)抑制剂,也是第一个FDA批准的直接解决皮质醇生产过量的疗法,通过阻断11β-羟化酶,能够阻止皮质醇的合成。它曾经获得FDA授予的孤儿药资格。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!