肝静脉阻塞药物Defitelio；去纤苷的给药前，确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。通过历时一个2-小时期间恒定静脉输注给予去纤苷。利用装备有一个0.2微米在线过滤器一个输注组件给予稀释好的去纤苷溶液。给药前和后立即用5%葡萄糖注射液，USP或0.9%氯化钠注射液，USP冲洗静脉给药线(周边或中央)。

　　肝静脉阻塞(VOD)患有血液或骨髓癌症的患者需要接受造血干细胞移植(HSCT)。在进行HSCT之前，患者通常接受过化疗。VOD通常见于那些接受过化疗以及HSCT的患者。VOD表现为肝静脉血管阻塞，从而导致肝内血液交换减少和肿胀，进而对肝脏造成损伤。大多数VOD患者还会发展为肾脏和肺功能的损伤。接受造血干细胞移植的人群中，只有不到2%的患者会出现VOD，但只要出现，80%都是致命的。

　　药代动力学

　　静脉给药后，约在输注结束后达到血浆峰值浓度。去纤苷Defitelio与人血浆蛋白高度结合（平均值为93%），其分布容积为8.1-9.1L。去纤苷Defitelio的估算总清除率为3.4-6.1L/h，其消除半衰期低于2h。VOD患者初始和多剂量给药的血浆浓度分布相似。因此，多剂量给药后体内无积蓄。

　　去纤苷Defitelio在体内精确的代谢途径尚未阐明，据推测核酸酶、核苷酸酶、核苷酶和磷酸化酶将多聚核苷酸逐步代谢为寡核苷酸、核苷酸、核苷，之后至游离的2’-脱氧核酸，嘌呤和嘧啶。

　　临床研究

　　2016年Blood杂志（127卷13期）公布了Richardson PG等人针对去纤苷Defitelio开展的一项Ⅲ期临床试验，主要内容如下：试验是一项病例对照、多中心、开放、Ⅲ期临床试验。去纤苷Defitelio静脉注射给药，剂量为25mg/kg/day，分4次给药，给药间隔为6h。治疗时间不少于21天。治疗组患者102例，病例对照组患者32例。

　　纳入了102例VOD/SOS伴有MOF患者。

　　去纤苷Defitelio可显著提高患者HSCT后100天存活率和完全缓解率。且去纤苷Defitelio耐受性良好。治疗相关的不良反应包括出血和低血压。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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