年轻中高危CML患者经达希纳(NILOTINIB)治疗后疗效显著？该患者为年轻女性，年龄17岁，初诊时白细胞水平很高（397×109/L），伴有贫血和巨脾，血小板水平基本正常。骨髓活检示骨髓纤维化（+++），染色体检查示BCR-ABL融合基因阳性，BCR-ABL转录本P210阳性，BCR-ABL激酶突变检测阴性。

　　该患者最终明确诊断为CML慢性期，Sokal评分中危，Euro评分中危，Eutos评分高危。治疗方面，该患者先是应用了羟基脲来降低白细胞水平，之后启用了800mg/d的达希纳(NILOTINIB)治疗。该患者很年轻，且有TFR意愿，达希纳(NILOTINIB)能够带来更快、更深的缓解，并且也符合指南推荐。

　　随着慢性粒细胞白血病（CML）治疗理念的升级，目前无治疗缓解（TFR）已成为CML的治疗目标。目前指南推荐中低危年轻患者可优先考虑TFR，对年轻高危患者，尤其女性患者，如有生育要求，也可考虑创造一个TFR机会。

　　3个月时，该患者出现血液学缓解，分子学反应也基本达到要求；6个月时，该患者获得CCyR；12个月时，该患者达到MR4.0的缓解，治疗非常成功。该患者初诊时伴有骨髓纤维化，那么经达希纳(NILOTINIB)治疗后CML疾病缓解，骨髓纤维化也可随之得到改善。总之，该病例是一个符合治疗标准且治疗非常成功的病例。

　　患者女性，17岁，因“体检发现白细胞升高1周”于2012年4月23日初次就诊。患者1周前体检发现白细胞增高，予羟基脲降白细胞治疗。既往史无特殊。体格检查：巨脾，肋下14cm，质硬。患者为年轻中危患者，治疗目标为功能性治愈即无治疗缓解（TFR）。于2017年1月31日开始予达希纳(NILOTINIB)治疗。

　　治疗期间不良反应：前6个月有血液学不良反应，随着治疗时间延长，血液学不良反应改善，无非血液学不良反应发生。

　　本例患者有以下特点：（1）为年轻女性，有生育需要，治疗的目标为达到TFR；（2）患者疾病诊断时预后评分为中高危；(3)患者初次诊断后未及时治疗，考虑为CML慢性期患者；(4)患者骨髓病理示骨髓纤维化（+++）。综上，建议该患者首选二代TKI作为一线治疗。该患者接受达希纳(NILOTINIB)治疗，在早期治疗过程中，出现血液学毒性，导致反复停药，影响了前面6个月的疗效。但随着治疗时间延长，骨髓纤维化改善，6个月后未再出现血液学毒性，12个月时获得主要分子学反应（MMR）。

　　本例患者是一位17岁的青年女性。起病时，白细胞异常升高，伴中度贫血，外周血涂片原始细胞2%，伴嗜酸、嗜碱细胞增多。骨髓像提示慢性粒细胞白血病，活检纤维化3级。染色体t（9；22），BCR/ABL P210融合基因阳性，激酶区突变阴性。明确诊断慢性粒细胞白血病（慢性期）伴骨髓纤维化，Sokal及Euro评分中危，EUTOS评分高危。患者有中重度的骨髓纤维化，可能影响CML的治疗效果。另外，患者为青年女性，选择以TFR为治疗目标。治疗方案选择了二代TKI达希纳(NILOTINIB)。有充分临床试验证据证明，尼罗替尼较一代药物能更快达到MMR及MR4.5，有更高的TFR成功率。因此选择达希纳(NILOTINIB)治疗是非常合适的。治疗早期因为血液学毒性影响了药物的使用，但随着骨髓纤维化的改善，最终在12月时取得了MR4.0，使TFR成为可能；并且，患者在用药过程中未再出现血液学及其他副作用。总之，这是二代TKI治疗伴骨髓纤维化的中高危慢粒的成功病例。

　　本例患者为年轻女性，有生育要求，初次诊断后未及时治疗，合并骨髓纤维化，明确诊断为CML（慢性期，Sokal中危；Euro中危；EUTOS高危），一线选择达希纳(NILOTINIB)治疗，虽然在早期治疗过程中，因血液学毒性导致反复停药，影响了前6个月的疗效。但是随着治疗时间延长，骨髓纤维化改善，6个月后未再出现血液学毒性，在第12个月取得主要分子学反应（MMR）。本病例说明在年轻中高危患者中，相对于伊马替尼一线治疗，二代TKI药物达希纳(NILOTINIB)一线治疗可快速达到MMR，具有显著的治疗优势。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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