Ponatinib（帕纳替尼 ）和blinatumomab（博纳吐单抗）是费城染色体阳性(Ph阳性)急性淋巴母细胞白血病患者的有效治疗方法，它们的联合方案可能是一个有前景的治疗选择。在该研究中，研究人员评估了这种无化疗药物的联合方案在Ph阳性急性淋巴母细胞白血病患者中的疗效和安全性。

　　帕纳替尼被称为第三代TKIs，它是具有抗T315I活性的成员。1期研究显示一组经大量预先处理的患者达到63%的完全细胞遗传学缓解。2期试验纳入所有阶段疾病的患者，并通过是否存在T315I突变对其细分。尽管大多数患者接受过两种或三种TKIs，试验结果还是鼓舞人心的。在慢性期，46%的患者达到完全细胞遗传学缓解，而且之前接受过较少TKIs和从诊断至接受帕纳替尼时间较短的年轻患者缓解率更高。确证了它抗T315I的临床疗效。

　　帕纳替尼的获批是基于一项随访期为48个月的II期临床试验结果。该试验入组了接受过大剂量化疗药物以及酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药的CML及Ph+ALL患者449名，旨在评估帕纳替尼的疗效。

　　另外在《The Lancet Haematology》杂志中，报道了一项2期临床试验结果，这项试验研究了帕纳替尼45 mg/天治疗51名新诊断慢性期慢性粒细胞白血病患者的疗效。

　　经FDA建议之后，这项试验由于心血管事件增加而提前终止试验。中位随访20.9个月之后，帕纳替尼被证实可降低早期细胞遗传学和分子缓解。在第6个月，43/46（94%）名患者达到完全细胞遗传学缓解，55%的患者达到完全分子缓解，其中51名患者未进展至急变期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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