这项随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验在中国的12家医院进行。在2022年1月4日至8月5日期间，左室流出道压差为50mm Hg或更高的肥厚型心肌病患者，症状严重程度达到纽约心脏协会(NYHA)II级或III级的患者入组。患者按2:1随机分组接受玛伐凯泰(起始剂量为2.5 mg，每日一次)或安慰剂治疗，疗程为30周。结果显示，共81例患者(平均[SD]年龄51.9[11.9]岁;58名男性，占比71.6%)被随机分配进行治疗观察：

　　与安慰剂相比，玛伐凯泰的主要终点左室流出道峰值压差显著改善(最小二乘平均[LSM]差为-70.3 mm Hg;95%CI，−89.6~−50.9 mm Hg;单侧P<.001)。静息LVOT峰梯度(LSM差，−55.0 mm Hg;95%CI，−69.1~−40.9 mm Hg)。在第30周，接受玛伐凯泰治疗组比安慰剂组中有更多的患者达到了瓦式动作时LVOT峰值梯度小于30 mm Hg(48.1%[54例中的26例]vs 3.7%[27例中的1例])，小于50 mm Hg(59.3%[54例中的32例]vs 7.4%[27例中的2例])。

　　不论患者是否服用了β受体阻滞剂、男性还是女性、年龄段如何（小于50岁、50-64岁及65岁以上）、基线时心功能是II级还是III级，玛伐凯泰降低流出道压差的效果都是显著的；但是在BMI≥30kg/m2这一亚组中，玛伐凯泰的疗效的显著性不佳，提示肥胖患者用药可能需要特殊进行剂量调整。

　　在玛伐凯泰治疗组NYHA分级改善超过一个等级的患者占比显著高于安慰剂组(59.3%[54例中的32例]vs 14.8%[27例中的4例])。在基线时、治疗14周及治疗30周三个时间点，玛伐凯泰组患者心功能较好的患者占比逐渐升高，最终达到心功能I级的患者占比44.4%。

　　玛伐凯泰治疗组患者的心衰、心肌损伤相关指标较安慰剂组下降显著：NT-proBNP水平(几何平均比比例，0.18;95%CI,0.13-0.24)和高敏心肌肌钙蛋白I(几何平均比值，0.34;95%CI,0.27-0.42)均显著下降，且随治疗时间延长持续下降。

　　静息状态下，玛伐凯泰组患者左室流出道压差显著下降，但没有患者LVEF显著降低或低于50%。在这项针对中国梗阻性HCM患者的随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验中，与安慰剂相比，玛伐凯泰在第30周显著改善了左室流出道压差、纽约心脏协会心功能分级、健康状况、心脏生物标志物和心脏结构改善。玛伐凯泰的安全性与以往的研究一致，支持玛伐凯泰安全性扩展到亚洲患者，包括中国患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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