胆管癌是一种致死率高的恶性肿瘤，手术是根治的唯一治疗手段，但由于其非特异性临床表现，大部分病人初次就诊时，常因伴有局部侵犯或远处转移而失去手术根治机会[1]。既往十几年的治疗历程中，晚期胆管癌的系统治疗少有进展，化疗是主要治疗手段，但是疗效不佳。中国胆管癌患者存在巨大未满足的治疗需求。

　　近年来随着基因组学等新的测序技术蓬勃发展，发现FGFR2融合/重排是驱动胆管癌疾病发生发展的重要分子病理机制，也成为了近十年来胆管癌治疗领域可治疗靶点的重要临床进展[2]。达伯坦（佩米替尼）是一种FGFR1/2/3强效选择性的小分子口服抑制剂，能够抑制FGFR1/2/3磷酸化，同时通过阻断FGFR激酶域与ATP结合的活性，阻断细胞增殖信号，进而抑制肿瘤的生长[3]。中国注册临床试验显示FGFR2融合/重排的胆管癌患者接受达伯坦（佩米替尼）单药治疗后，经研究者评估的最新客观缓解率(ORR)达到56.7%，中位无进展生存期(mPFS)达到9.6个月[4]，部分患者目前仍持续随访中。相较于化疗5%的ORR[5]，这是一个重大的生存突破。

　　达伯坦（佩米替尼）是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂。2020年4月美国食品药品监督管理局（FDA）批准Incyte公司Pemazyre用于治疗既往接受过治疗的成人晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因融合/重排型胆管癌（通过FDA批准的检测方法确认）。该适应症的继续批准可能取决于确认性试验中对临床益处的验证和描述。

　　在日本，Pemazyre被批准用于治疗具有FGFR2融合基因的不可切除的胆道癌（BTC）并在化疗后恶化的患者。在欧洲，Pemazyre被批准用于治疗FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌并已在至少一项先前的全身性治疗后疾病进展的成人患者。Pemazyre由Incyte在美国，欧洲和日本销售。

　　2018年12月，信达生物与Incyte就pemigatinib等三个Incyte发现并研发的处于临床试验阶段候选药物达成战略合作。根据协议条款，信达生物拥有pemigatinib在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的开发和商业化权利。2020年3月，信达生物在中国开展的一项针对晚期胆管癌患者的关键性试验已完成首例患者给药。

　　2021年6月，佩米替尼（中文商标：达伯坦）被台湾卫生福利部食品药物管理署（TFDA）批准用于治疗成人接受过全身性药物治疗、肿瘤具有成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排、不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌。

　　2021年7月，国家药品监督管理局（NMPA）正式受理佩米替尼（中文商标：达伯坦）用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者治疗的新适应症上市申请。

　　2022年1月，佩米替尼（中文商标：达伯坦）被香港特别行政区政府卫生署（DH）批准用于治疗成人接受过系统性药物治疗、伴成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排、不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌。

　　2022年3月，佩米替尼（中文商标：达伯坦）被国家药品监督管理局（NMPA）批准用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者的治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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